J Extracell Vesicles：胞外囊泡中的整合素αv和β1有望用于早期诊断和治疗转移性乳腺癌
根据数据显示，2020年全球约有230万女性新诊断出乳腺癌，这意味着每14秒就有一名女性被诊断出乳腺癌。在新加坡，乳腺癌是女性中最常见的癌症，在女性的一生中，每13名女性中就可能有1名患乳腺癌。
eLife：肿瘤衍生的胞外囊泡如何通过抑制性免疫受体来调节肿瘤浸润性调节性T细胞的功能？
来自日本筑波大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种新型机制，即衍生自细胞中的小颗粒如何调节肿瘤浸润性的Treg细胞。
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)欧盟获批第3个适应症！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
再生元garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)II期临床获得成功！
2020年01月12日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了garetosmab（REGN2477）治疗进行性骨化性纤维发育不良症（FOP）II期LUMINA-1研究的阳性结果。FOP是一种极为罕见的遗传性疾病，可导致骨形成异常，造成骨骼畸形、进行性丧失活动能力和过早死亡。目前，尚无获批治疗FOP的药物。FOP是一种无情的、毁灭
Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
Vertex 治疗囊胞性纤维症组合疗法扫清又一阻碍
在FDA下属专家委员会最新评审中，Orkambi以12票赞成，1票反对的高通过率获得了专家们的支持。这也意味着公司在Orkambi的商业化进程中又扫清了一个障碍。根据以往经验，尽管专家委员会的投票结果对FDA的审核不具有约束力，但一般FDA都会与该结果保持一致。目前，Orkambi的审批已经进入最后阶段，FDA预计将于七月5日前作出最后决定。
Spyryx融资1800万美元开发普适性新囊胞性纤维症疗法
截止到目前，并没有一种疗法能够彻底治愈囊性纤维化疾病。不过，最近Spyryx Biosciences公司认为自己可能找到了一把通向彻底解决这一问题的钥匙。
Nat Immunol：理解杀伤性T细胞识别神经纤维隔离体或有助于多发性硬化症的治疗
2013年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自华盛顿大学的研究者通过研究发现，被误导的杀伤性T细胞或许是多发性硬化病人大脑和脊柱持续性组织损伤发病所缺失的环节。细胞毒性T细胞俗称为CD8+ T细胞，其是机体中抵御疾病的一种白细胞。 多发性硬化的主要特征为炎性损害可以破坏炎性部位周围的神经纤维，而且可以破坏轴突，受影响的神经便不会再有效传输信号了。