非酒精性脂肪性肝炎新药显著改善肝纤维化
在这项2b期、多中心、双盲、24周、随机、安慰剂对照试验中，随机分配活检证实的NASH和F2或F3期(中度或重度)纤维化患者接受皮下Pegozafermin治疗，剂量为每周15 mg或30 mg或44
再鼎医药超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种！
8月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合阳性的晚
再鼎超1.7亿美元引进的创新疗法拟纳入突破性治疗品种
今日（8月22日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，再鼎医药递交的repotrectinib胶囊拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症是：治疗既往接受过TRK TKI治疗失败的NTRK融合
专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
AJRCCM：科学家首次利用干细胞技术制造出离子转运细胞 有望开发出治疗人类囊性纤维化的新型疗法
来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过研究首次利用干细胞技术在患者机体中制造出了离子转运细胞(ionocytes)，这一研究成果意味着如今研究人员就能在培养皿中研究离子转运细胞，从而理解其生物学特性。
Nature：揭示蛋白CFTR的作用机制，有助于更好地治疗囊性纤维化
在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院和洛克菲勒大学的研究人员结合他们的专业知识，对一种称为囊性纤维化跨膜调节因子的的蛋白有了更好的了解。
突破性现货型细胞疗法获FDA批准
日前，FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。
针对NRG1融合实体瘤，HER2/3双抗一周内斩获两项突破性疗法认定
7月5日， Merus宣布美国FDA已授予公司HER2/3双抗zenocutuzumab（Zeno）突破性治疗认定（BTD），用于治疗此前接受过全身治疗的晚期不可切除或转移性NRG1融合（NRG1+）
NASH新药获FDA突破性疗法认定，本季度将申报上市
4月18日，Madrigal Pharmaceuticals宣布FDA授予resmetirom治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 患者的
