Nature子刊：利用人诱导性多能干细胞成功构建出模拟阿尔波特综合征的肾脏类器官
在一项新的研究中，来自日本京都大学和神户大学的研究人员构建出诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cell, iPSC）衍生的肾脏类器官来模拟由COL4A5基因突变引起的
2023-10-26
Science子刊：创伤性脑损伤相关抑郁症或是一种新型情感综合征
这项研究表明，创伤性脑损伤（TBI）相关抑郁症具有独特的大脑连通性特征，该特征独立于创伤性脑损伤（TBI）、重度抑郁症（MDD）和创伤后应激障碍（PTSD）。研究团队表示，创伤性脑损伤（TBI）相关抑
2023-07-10
EHPM：摄入加工红肉或会增加机体患急性髓性白血病和骨髓增生异常综合征的风险
来自日本大阪大学等机构的科学家们通过研究对日本人群进行研究后发现，摄入加工肉类或会增加机体患AML和MDS的风险。
2023-04-14
Nucleic Acids Research: 揭示线粒体tRNA选择性降解导致HUPRA综合征的分子机制
线粒体蛋白质合成的速率与保真性直接控制线粒体遗传信息传递的精确性、氧化呼吸链复合物的正确组装与发挥功能，进而控制线粒体代谢与重大细胞生命活动。
2022-11-21
科学家发现，食用番荔枝科水果与退行性帕金森综合征病情加重有关！
这项研究仅限于加勒比海群岛地区的AP或PD患者，番荔枝科水果对于其他地区或健康人群的影响需要未来更多的研究来验证。
2022-11-28
欧盟CHMP建议批准Livmarli：治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!
Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。该药是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2022-10-20
协和麒麟宣布惠尔金®（莫格利珠单抗）在中国获批，用于治疗复发或难治性Sézary综合征或晚期蕈样肉芽肿
惠尔金®是首个也是唯一在中国获批的靶向CCR4的生物制剂，相关临床研究数据显示，莫格利珠单抗组患者的无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）均优于伏立诺他组。
2022-10-28
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在美国监管遭遇挫折!
bardoxolone有潜力成为第一个治疗Alport综合征的药物，2026年的销售额将达到25亿美元。
2022-02-27
NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
2022-02-21