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Cell:新型探针能够检测细胞中缺陷线粒体的破坏过程  有望揭示多种神经变性疾病的发病机制

2020年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中,来自日本理化学研究所等机构的科学家们通过研究开发出了一种通用的探针,其或能帮助准确检测细胞中缺陷线粒体的程序性破坏,研究者表示,线粒体是细胞中的能量工厂,在患有类似帕金森疾病的小鼠模型中,产多巴胺的神经元细胞中受损的线粒体或许无法被摧毁。图片来源:K.R. P

2020-08-17

强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP):可显著改善视力!

AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。

2020-07-19

Brain Pathol:科学家识别出一种用于诊断特殊神经变性疾病的生物标志物—SAFB1

2020年7月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Brain Pathology上的研究报告中,来自布里斯托大学等机构的科学家们通过研究发现了一种在多种人类神经变性疾病发病过程中存在的新型病理学机制,包括亨廷顿氏症等。图片来源:neuroscientificallychallenged.com文章中,研究者揭示了在脊髓小脑共济失调(

2020-07-21

Cell:揭示蛋白变性如何导致遗传疾病!

2020年6月9日讯 /生物谷BIOON /——蛋白质中单个构建块的重复是许多遗传疾病的原因,但这种重复实际上是如何导致疾病的仍在很大程度上是未知的。柏林的研究人员研究了重复的延伸是如何导致这种疾病的,并发现突变蛋白质之间的吸引力导致它们改变了细胞中微小液滴的行为。这种作用模式可以解释许多其他遗传疾病。每只手有五个手指,每只脚有五个脚趾--在发育过程中,我们

2020-06-09

结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展

结晶样视网膜变性(Bietti crystalline dystrophy, BCD)是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病,以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是,相对于其他人群,BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计,中国人群中BCD的发病率约为1/24000,占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数

2020-06-04

轻链(AL)淀粉样变性首个疗法!强生皮下Darzalex组合一线治疗III期临床:血液学缓解率高达92%

Darzalex皮下制剂是第一个也是唯一一个被批准的CD38单抗,静脉制剂于2019年10月在中国上市,将再定义骨髓瘤治疗!

2020-06-14

爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白

 来自都柏林三一学院(TCD)研究团队的最新研究揭示了一种叫做SARM1的蛋白,这种蛋白可能在因神经细胞损伤而导致的视网膜变性过程中起关键作用。相关研究成果发表在《Life Science Alliance》杂志上。感光细胞是在我们眼球后壁部发现的特殊神经元,它们将光转换成可以让我们看到的电信号,失去感光细胞将导致失去视力。感光细胞及滋养它们的细胞

2020-05-03

首次观察到神经变性疾病罪魁祸首tau蛋白在神经元细胞间来回穿梭的过程!

2020年4月9日 讯 /生物谷BIOON/ --在抵御诸如额颞叶痴呆等神经变性疾病的斗争中,tau蛋白或许就是最大的罪魁祸首,tau蛋白在脑细胞中大量存在,其能维持神经元的结构和稳定性,并帮助将营养物质从细胞的一个部分运输到另一个部分。当tau蛋白发生错误折叠时所有都会发生改变,其会变得粘性且不溶,不断聚集并在神经元中形成神经原纤维缠结,破坏神经元的功能并

2020-04-09

Nat Commun:新型“工具箱”有望修复与衰老、癌症和神经变性疾病发生相关的DNA破碎

2020年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一篇发表在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自谢菲尔德大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的“工具箱”,其或有望帮助修复引发机体衰老、癌症和运动神经元疾病(MND)的DNA损伤。研究者发现,名为TEX264的蛋白和其它酶类能够帮助识别并吞掉粘附在DNA上促其损伤

2020-03-18

罗氏Alecensa(艾乐替尼)获批新适应症,治疗ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)!

2020年02月23日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准靶向抗癌药Alecensa(alectinib,艾乐替尼)150mg胶囊一个新的适应症,用于治疗复发性或难治性ALK融合基因阳性间变性大细胞淋巴瘤(ALK+ALCL)。此前,MHLW已授予Alecensa用于该

2020-02-23