转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
肝脏硒蛋白S缺乏加剧肝脏脂肪变性和胰岛素抵抗
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)影响全球25%的人口，对健康和生活质量构成巨大威胁。这是一种与胰岛素抵抗(IR)和遗传易感性有关的慢性肝病。NAFLD的特点是肝脏脂肪变性，这种疾病是由于肝脏甘油三酯(TG)合成比TG处理更快而导致肝细胞内甘油三酯(TG)过度积聚而发展起来的。
PNAS：揭示DNA修复和人类罕见神经变性疾病发生之间的神秘关联
来自Francis Crick研究所等机构的科学家们通过研究将引发AOA2的遗传和分子改变拼凑在了一起，相关研究结果或有望帮助开发新型AOA2的治疗性手段。
Cell：揭示tau蛋白在人类神经变性疾病发生过程中所扮演的新角色！
来自Buck研究所等机构的科学家们通过研究利用先进的蛋白质组学技术绘制出了tau蛋白的相互组图谱，从而就能揭示tau蛋白在神经变性疾病发生过程中新角色；研究者发现，突变的tau或会影响人类神经元中线粒体的功能，同时他们还揭示了tau如何从神经元中释放以及扩散到大脑中，这一病理性过程或与疾病进展密切相关。
vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。
Cell Rep：科学家发现一种新型的DNA修复机制 或有望帮助开发治疗癌症和神经变性疾病的新型靶向性疗法
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种新型DNA修复机制，其或有望为癌症和神经变性疾病研究提供潜在的治疗性靶点。
Brain：肠道衍生的代谢产物或在神经变性过程中扮演着关键角色
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究在多发性硬化症患者机体的脑脊液和血浆样本中发现了由肠道菌群所产生的三种高水平的毒性代谢产物，这一重要的研究发现或能帮助科学家们理解肠道菌群是如何通过产生对神经细胞有毒性作用的化合物来影响机体神经系统疾病进展的。