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  • 亨廷顿舞蹈症“首个疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法tominersen I期试验暂停,III期不受影响!

    2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日暂停了tominersen(RG6042,前称IONIS-HTTRx)的一项I期临床试验,该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物,用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感染。2017年12月

  • 亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格!

    2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予该公司研究性药物RG6042(前称IONIS-HTTRx)孤儿有资格(ODD),用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。RG6042是一种反义RNA药物,已被证实可减

  • 乙肝功能性治愈新希望!葛兰素史克引进2款创新反义RNA疗法,阻断乙肝病毒蛋白产生

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,已有4款反义RNA药物获批上市,分别为Kynamro(治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH])、Spinraza(治疗脊髓性肌萎缩症[SMA])、Tegsedi(治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性[hATTR])、Wayliv

  • 打造第2款心血管支柱疗法!诺华行使选择权,获靶向Lp(a) 的首创反义RNA疗法TQJ230

    2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华(Novartis)近日宣布行使其选择权,从Ionis制药公司旗下公司Akcea Therapeutics授权获得开发和商业化TQJ230的相关权利,该药之前名为AKCEA-APO(a)-LRx,这是一种靶向脂蛋白(a)(Lp(a))的心血管疗法,开发用于罹患心血管疾病(CVD)且伴有Lp(a)水平升高的患者。TQJ230由Ioni

  • 亨廷顿病(HD)疾病修饰疗法!罗氏/Ionis反义RNA疗法RG6042进入III期临床开发

    2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作。近日,Ionis公司与合作伙伴罗氏宣布,评估RG6042(IONIS-HTTRx)治疗亨廷顿病(HD)的关键性研究已入组了首例患者。HD是一种遗传性神经退行性疾病,目前尚无

  • 罗氏与Ionis达成新合作 拓展反义RNA疗法

      日前,Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏(Roche)达成一项合作,共同开发IONIS-FB-LRx,用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位,开发针对因子B(factor B, FB)的IONIS-FB-LRx疗法,治疗多种适应症。首个适应症将针对罹患地理萎缩(Geographic Atrophy, GA)的患者,这

  • 反义RNA vs RNAi颠覆对决!第2款hATTR淀粉样变性药物在美国获批!

    2018年10月07日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前,FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次

  • FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

    Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy)。目前,Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。hATTR是一种致命的进行性遗传病,它是由于患者体内转甲

  • 罕见病新药!Ionis反义RNA药物Tegsedi获加拿大批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布,加拿大卫生部已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。Tegsedi通过优先审查获批,此次批准使该药成为加拿大获批的首个治疗hATTR

  • 亨廷顿舞蹈症新药!罗氏与Ionis公司反义RNA疗法IONIS-HTTRx获欧盟优先药物资格(PRIME)

    2018年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)与合作伙伴Ionis近日联合宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予IONIS-HTTRx(又名RG6042)治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)的优先药物资格(PRIME)。IONIS-HTTRx是首个也是唯一一个被证实可减少HD根本病因突变型亨廷顿蛋白(mHTT)的药物,同时也是Ionis公