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  • 全球首个hATTR治疗药 Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟批准

    美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)成人患者,治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。值得一提的是,此次批准使Tegsedi成为全球首个获批治疗hATTR的药物。此次批准,是基于关键性III期临床研究NEURO-TTR的数据。该研究是一项为期15个月的随机(2

  • RNAi vs 反义RNA颠覆对决!治疗hATTR淀粉样变性,谁更胜一筹?

    2018年7月6日/生物谷BIOON/--Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusinersen)

  • 罕见病新药速递!Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准,治疗hATTR淀粉样变性

    2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作,包括:罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前,Ionis公司已有2个反义RNA药物上市,分别为Kynamro(mipomersen)和Spinraza(nusiner

  • Nature:首次发现非编码性反义RNA也能够促进蛋白表达

    2012年10月18日 讯 /生物谷BIOON/ --在研究帕金森病时,一个国际研究小组取得一项能够改善用于疾病治疗的工业化蛋白合成的发现:他们成功地发现一种被称作反义RNA(antisense RNA)的非编码性RNA的新功能:它能够增强编码性基因(coding gene)的蛋白合成活性。 人基因组中,除了大约有2.5万个编码性RNA序列之外,还拥有数量更为庞大的非编码性RNA。

  • Nature:利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症

    在一项新研究中,来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。

  • Nature Biotechnology :用反义RNA技术预防乳腺癌细胞扩散

    在乳腺癌模式实验小鼠的研究中,研究人员发现了一种预防乳腺癌细胞扩散的新治疗方法,新成果发表在4月在线出版的《自然—生物技术》期刊上。尽管在用于人类治疗前,这种治疗方法的安全性和有效性还需要进一步的研究,但新方法提供了一个验证原则,即有一天这种方法将会被证明有益于乳腺癌的治疗。 癌细胞转移是绝大多数癌症患者死亡的主要原因,但有几个因素阻碍了继发性肿瘤患者的治疗进展。

  • Nature:种子中的非编码反义RNA转录体

    专题:Nature报道 “春化”是植物继寒冬之后在春天获得根据环境提示来开花的能力的过程,是植物的一个关键适应性特征,对农业生产有较大影响。拟南芥开花抑制因子FLC在由Polycomb调控蛋白调节的一个过程中被“春化”关闭。 现在,FLC的非编码反义RNA转录体被发现存在于冷处理的种子中,并对温度变化有响应,这说明它们在低温感应和FLC沉默中有可能扮演一个角儿。

  • Nature:反义RNA会关闭抑癌基因

    该抑癌基因临近的基因合成了这个反义RNA。人类基因组中大多数基因都与邻近的反义RNA有关,反义RNA可以与正义RNA的序列互补,因此它们可以相互结合,从而阻断基因的表达。 该研究成果发表在2008年1月10日的《自然》(Nature)杂志上。

  • 健赞与Isis联手开发反义RNA药物

    反义RNA(Anti-sense RNA)类新药离市场越来越近了。2008年1月7日,美国生物技术公司健赞(Nasdaq: GENZ)宣布与Isis药业(Nasdaq: ISIS)联手开发Isis的家族性高血脂(FH)治疗药物Mipomersen,据说Mipomersen是反义RNA类药物,将于2009年向美FDA申报上市。家族性高血脂症(FH)是基因突变导致的,患者的血脂水平异常高。

  • Molecular Cell:反义RNA新机制 核糖体竞争mRNA起始位点

    生物谷援引华文生技网报道:Uppsala大学研究人员最近发现了一种全新RNA抑制途径,即反义RNA与核糖体竞争mRNA的起始位点,从而达到抑制或影响RNA转录的作用。文章发表于近日出版的Molecular Cell上。 以往人们一直认为反义RNA通过与mRNA结合,从而抑制核糖体阅读目标基因,抑制了mRNA转录。