Nature子刊：仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略，从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
2023-11-29
Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
Adv Sci | 江南大学周哲敏/韩来闯等创制出微生物“新一代碱基编辑器”，实现高效且大范围的碱基编辑
本研究选择Cas12b作为构建BE的候选Cas蛋白，由于其体积相较于Cas9、Cas12a更小，因此将其与脱氨酶进行连接可以避免Cas蛋白体积过大导致的空间位阻对于脱氨酶可作用活性范围的限制。
2024-04-21
科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略
近日，中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target
2023-11-04
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16