2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日公布了评估risdiplam治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿的关键性FIREFISH研究(NCT02913482)第二部分的阳性结果。risdiplam是一种运动神经元生存基因2(SMN2)剪接修饰剂,目前正开发用于所有类型(1型、2型、3型)SMA的治疗。FIREFI
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理risdiplam的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药是一种运动神经元生存基因2(SMN2)剪接修饰剂,用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗。FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2020年5月24日。之前,FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r