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上科大生命学院:研发渐症基因治疗新手段

近年来,类器官技术的发展也提供了另外一种验证手段。另外,在其他ALS小鼠模型的验证以及多种因子的组合也值得尝试。

2023-10-09

用AAV递送抗体治疗渐症,这家公司获1.39亿美元A轮融资

VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士,她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁,负责肝脏、肌肉和中枢神

2023-11-17

被“放弃”的卵们:新研究为冷冻卵子的使用、捐赠和处理提供新的见解

澳大利亚莫纳什大学和莫纳什试管婴儿中心的新研究首次报告了澳大利亚卵子冷冻后的结果,包括患者的回访率以及未使用卵子的去向。

2024-01-10

Nature Materials:顾臻团队首创干组织递药技术,赋能CAR-T治疗实体瘤

冻干淋巴结(L-LNs)促进了CAR-T细胞的增殖并保持了CAR-T细胞的记忆表型,从而提高了抗肿瘤效果。

2024-03-08

Cell子刊:新型基因疗法,有望阻止渐症进展,计划两年内进行人体试验

利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力,研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。

2024-02-19

CDNF通过靶向内质网应激挽救渐症模型的运动神经元,延长寿命

这些实验结果表明,CDNF可能通过减少内质网应激反应来挽救渐冻症的运动神经元,从而减少细胞死亡。重要的是,内质网应激在我们所有的动物模型中都存在

2023-09-27

神济昌华:成功完成国内首例渐症患者AAV基因治疗及3个月随访

近期,基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后

2023-09-11

Cell子刊:闫靖等人开发有希望的渐症治疗药物,可阻止运动神经元的损失并减轻疾病进展

研究证实了eNMDAR毒性是渐冻症发病机制的关键因素,而TwinF界面抑制剂可能为渐冻症患者提供一种有效的治疗选择。

2024-02-11

症新药!首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

面对提上日程的单身女性卵,国内首个保障卵安全的硬件系统发布!

这一系统的发布,无疑是我国辅助生殖行业向前迈出的又一大步。不过,相较于国内,美国、泰国、香港、日本等地针对冻卵已有完善的法律法规。

2023-03-27