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刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验

在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些

2023-10-13

刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明

值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。

2024-01-10

项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法,有望治疗男性不育

基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症(HPH)治疗策略,并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。

2023-09-19

Science:发现一系列针对 SARS-CoV-2的强效抗病毒氨基吡啶先导化合物

在一项新的研究中,来自COVID Moonshot 联盟的研究人员发现了一系列针对SARS-CoV-2的强效抗病毒氨基吡啶先导化合物,比如MAT-POS-e194df51-1。它还反映了其开放科学方法

2023-11-17

Cell:借助于噬菌体辅助进化和蛋白质工程,华裔科学家构建出更紧凑更高效的新型先导编辑器

先导编辑(prime editing)技术使得科学家们能够以多种方式精确编辑基因组,有朝一日可用于治疗遗传疾病。如今,在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所的研究人员利用最先进的实验室连续进化和工程方

2023-09-23

超50款CGT药物上市,药物研发如何“借力”弯道超车?

从上世纪八十年代PCR被发明到1993年首个经FDA批准的PCR试剂盒投放市场,再到此后近30年时间里,科研者为解决实际应用中遇到的新问题,不断对这一技术进行优化,促使PCR经历了初代传统PCR、第二

2023-10-11

Nature Chemistry:北京大学刘志博团队开发基于放疗响应药物的下一代ADC药物

该工作填补了从光化学到辐射化学领域过渡的技术空白,进一步扩充放疗射线响应的活性基团范围。

2024-04-05

先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究

研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官

2023-05-16

Flagship新公司获5000万美元融资,已拥有15种先导化合物,预计2年内递交多个IND

美国生命科学知名风投机构 Flagship Pioneering 推出了一家生物技术初创公司 Empress Therapeutics,并为这家公司提供 5000 万美元的启动资金。

2023-06-25