Cell Rep：鞘脂类或能重编程机体先天性免疫细胞的记忆
来自拉德堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了鞘脂类（sphingolipids）和来自先天性免疫系统中的细胞记忆之间的奇妙关联，这一研究发现或能为开发多种疾病的创新性疗法提供新的路径。
2023-12-04
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Cardiovasc Res：一种此前功能未知的蛋白质或在人类先天性心脏畸形发生过程中扮演关键角色
来自苏黎世联邦理工学院等机构的科学家们通过对遗传修饰小鼠进行实验后发现了参与法洛四联症发生的分子开关，并确定了如何调节这些开关来减缓损伤心脏的畸形改变。
2023-11-28
科学家首次发现，杀伤性T细胞竟能启动先天性免疫程序，贴身杀伤MHC-I阴性癌细胞
未来，围绕NKG2D和NKG2DLs介导的抗肿瘤免疫机制，值得开展更深入的研究，或许能找到新型免疫治疗方案。
2023-08-17
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
2023-10-05
Thymmune的细胞疗法：从先天性免疫缺陷到衰老问题
Thymmune Therapeutic宣布获得700万美元的种子轮融资，该公司基于支持机器学习的胸腺细胞工程平台，大规模生产iPSC衍生的胸腺细胞，以通过可大规模高质量复制的侵入性较小的方法
2023-03-14