Cell Rep：鞘脂类或能重编程机体先天性免疫细胞的记忆
来自拉德堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了鞘脂类（sphingolipids）和来自先天性免疫系统中的细胞记忆之间的奇妙关联，这一研究发现或能为开发多种疾病的创新性疗法提供新的路径。
2023-12-04
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nat Cardiovasc Res：一种此前功能未知的蛋白质或在人类先天性心脏畸形发生过程中扮演关键角色
来自苏黎世联邦理工学院等机构的科学家们通过对遗传修饰小鼠进行实验后发现了参与法洛四联症发生的分子开关，并确定了如何调节这些开关来减缓损伤心脏的畸形改变。
2023-11-28
科学家首次发现，杀伤性T细胞竟能启动先天性免疫程序，贴身杀伤MHC-I阴性癌细胞
未来，围绕NKG2D和NKG2DLs介导的抗肿瘤免疫机制，值得开展更深入的研究，或许能找到新型免疫治疗方案。
2023-08-17
Thymmune的细胞疗法：从先天性免疫缺陷到衰老问题
Thymmune Therapeutic宣布获得700万美元的种子轮融资，该公司基于支持机器学习的胸腺细胞工程平台，大规模生产iPSC衍生的胸腺细胞，以通过可大规模高质量复制的侵入性较小的方法
2023-03-14
Circ Res：针对NOTCH1基因在先天性心脏缺陷中的作用提出新见解
在一项新的研究中，来自美国国家儿童医院的研究人员对NOTCH1基因的突变如何导致心肌细胞的异常分化和增殖并导致心室发育不良和其他在人类先天性心脏缺陷中发现的结构异常提供了新的见解。
2023-02-21
干细胞注射成功治疗先天性心脏病，受试患儿已存活2年
根据疾病控制和预防中心的数据，先天性心脏缺陷是最常见的婴幼儿出生缺陷疾病。近年来，研究人员已经开始尝试使用人工材料修复患者的心脏。然而，普通的人工材料无法伴随患者成长，需要重复手术。
2022-12-28