药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
Nature Biotechnology | 抗体药物偶联物(ADCs)：开创精准癌症治疗新纪元
近期的研究表明，通过改进连接技术和开发新型药物载体，ADCs能够更有效地杀死癌细胞，同时减少对健康细胞的损害。
2024-03-08
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cancer Discov：新型癌症药物或有望靶向作用肿瘤中的遗传弱点
来自Fralin生物医学研究所等机构的科学家们讨论了名为MRTX1719的新药的潜力，该药物能通过杀死缺乏特定肿瘤抑制基因的癌细胞，在实体瘤的临床试验中展现出早期的治疗希望。
2023-11-11
Cancer Discov：科学家有望利用现有药物来抑制乳腺癌患者癌症骨转移的发生
本文研究结果表明，共同靶向作用免疫抑制性粒细胞和功能失常的T细胞或许是一种有望抑制骨转移发生的新型治疗性策略。
2024-04-14
Acta Pharmaceutica Sinica B：一种预防肿瘤复发和癌症免疫治疗的有希望的候选药物
在本研究中，研究者验证了利用IL-12、PD-L1 shRNA和IL-17受体a (dil - 17ra)阴性基因的组合来解除溶瘤性VLV，将产生一种有效的治疗药物，以抑制肿瘤的生长。
2024-03-23
Genes & Devel：免疫疗法联合新型实验性癌症药物或能明显改善机体的抗肿瘤效应
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种针对实体瘤的实验性治疗方法当与靶向作用特定类型癌细胞的免疫疗法相结合时或许就会变得特别有效。
2023-11-16
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08