药物牧场DF-003获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗ROSAH综合征
致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003
2024-01-16
研究揭示首发未用药精神分裂症患者自杀行为与糖代谢受损的关系
自杀行为可以沿着一个连续体分类，包括频繁想要结束生命（自杀意念）、制定具体自杀计划（自杀规划）、自杀企图、最终完成自杀。已有研究表明，精神分裂症患者在早期精神病发作时，存在共病性自杀行为和葡萄糖代谢障
2023-12-11
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
又一款国产3CL新冠创新药今日获批，日用药剂量仅为150mg
11月24日，国家药品监督管理局发布公告，附条件批准福建广生堂药业新冠口服1类创新药阿泰特韦片/利托那韦片组合包装（商品名：泰中定®）正式上市。
2023-11-25
JAMA：最新临床试验显示，双靶点GLP-1类减肥药停药后体重反弹明显，需持续用药巩固效果
之前的研究显示，诺和诺德开发的GLP-1类畅销药司美格鲁肽等强效减肥药，在停药后同样也会出现体重的明显反弹。
2023-12-13
Br J Pharmacol: 万古霉素+亚胺培南-西司他丁联合用药对肾脏有保护作用
万古霉素是医院使用的最常见的抗生素之一，但急性肾脏损伤是一个主要的限制因素。据报道，抗生素与万古霉素的常见组合可以加重和改善万古霉素引起的肾脏损伤。
2023-09-27
刘琦/王平/何雅億团队提出AI计算解决方案，利用单细胞组学驱动泛癌肿瘤个体化组合用药
comboSC创新性的提出了一种单细胞组学驱动的泛癌种肿瘤个体化组合用药的计算框架和解决方案，在单细胞组学驱动的精准医学领域进行了有益的探索，其可行性和有效性经过了Proof-of-Concept验证
2023-12-06
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08
PNAS：一种双重作用药物有望为血液癌症的治疗带来致命性的组合拳
来自澳洲莫纳什大学等机构的科学家们通过研究设计了一种单一的药物，其在临床前研究中或能对多种血液癌症进行致命性的“组合拳”打击，并有望改善治疗方法。
2023-09-06