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Science子刊:mRNA疗法治疗罕见肝脏遗传病

在治疗过程中,小鼠接受了正电子发射断层扫描(PET),以非侵入性的方式追踪mRNA疗法对谷胱甘肽调节的纠正和治疗效果。

2024-01-12

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Front Immunol:科学家如何增强免疫疗法治疗无反应性癌细胞的效率?

来自印度科学研究所等机构的科学家们通过研究理解了不同类型的癌细胞如何对IFN-γ的激活产生反应,结果发现,仅有某些类型的癌细胞会对IFN-γ的激活反应良好,而其它则不会。

2023-12-13

Cell Rep:利用基因疗法治疗因CNTNAP1突变而瘫痪的儿童有戏

在50 个来自荷兰、英国、美国和中国的家庭中,每个家庭都有一个因Cntnap1(Contactin-Associated Protein 1)基因发生突变而瘫痪的儿童。这些儿童无法动弹。

2023-10-25

Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

AJHG:科学家识别出参与无法治愈的人类脊柱疾病发生的新型基因

来自日本理化研究所等机构的科学家们通过研究发现了8个新型基因或与脊柱后纵韧带骨化症发生直接相关。

2023-10-13

Nat Commun:利用胞外囊泡递送mRNA可增强免疫疗法治疗胶质母细胞瘤的疗效

在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员开发出一种利用胞外囊泡(extracellular vesicles)增强胶质母细胞瘤对免疫疗法作出反应的新方法,这可能为更广泛地利用

2023-10-26

最长18个月无需光照,首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征

克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸,是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。

2023-08-22

EMBO Mol Med:新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病

急性髓性白血病(AML)是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。

2024-03-29

JEM:溶瘤病毒或能促使“冷”肿瘤升温并改善免疫疗法治疗癌症患者的效率

来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究发现,给感染癌症的病毒(溶瘤病毒)装配上肿瘤抑制遗传载体或能刺激机体的免疫系统,并帮助免疫疗法缩小或完全消除小鼠体内的侵袭性肿瘤。

2023-08-22