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临床数据缺乏、CMC缺陷占大头

通过对2023年FDA发出的CRL可以发现,临床数据缺陷和CMC问题是影响到药物获批的最主要原因。

2023-12-17

NEJM:LNP递送siRNA治疗“淀粉新”,3期临床数据发布

Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院,在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了题为:Patisiran Treatment in Patients with Trans

2023-11-01

大数据技术QTG-miner系统解析玉米雄穗分枝数遗传基础研究中取得新进展

该研究开发了一种快速批量克隆作物数量性状位点的新方法QTG-Miner,为系统解析作物重要农艺性状的遗传基础提供了方法和思路。

2023-09-03

Nature | 由数千种蛋白质组成的最大数据集是人类健康研究的标志性一步

2023年10月4日,《自然》杂志发表了一篇世界上规模最大、最全面的研究成果,该研究涉及常见基因变异对血液中循环蛋白的影响以及这些关联如何导致疾病。通过将生物样本转化为英国生物库的数据,这项史无前例的

2023-10-12

罗氏公司发布2期临床数据,单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展

研究团队发现,相较于使用安慰剂患者的运动症状,Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。

2024-04-17

股价腰斩:硕迪生物发布口服GLP-1类减肥药中期临床数据

在安全性方面,GSBR-1290的几乎所有参与者都出现了治疗相关紧急不良事件,但大多数是中等严重程度。一名受试者因不良事件退出,一名参与者在研究期间被诊断为脂肪肝病,其肝酶升高,但胆红素未升高。

2023-12-20

AACR速报:多家公司发布KRAS抑制剂的癌症治疗临床前实验数据

除了KRASG12D,Quanta Therapeutics公布了KRASG12V抑制剂QTX3544在胃癌、胰腺癌、肺癌和卵巢癌小鼠模型中抑制肿瘤生长的临床前实验数据。

2024-04-17

《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力

这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。

2024-01-26

Nature Medicine:沈柏用/陈赛娟/方海/印彤团队首次将临床蛋白组学用于胰腺癌临床诊疗

本研究纳入了1171例接受根治性切除术胰腺癌患者,通过显微切割方式获取了胰腺癌肿瘤区域的高质量组学数据资源,揭示了胰腺癌独特的蛋白模块及其临床意义。

2024-02-02

世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布

除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外,该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒(HBV)、单纯疱疹病毒(HSV)、乳头多瘤空泡病毒(JCV)。

2023-10-30