NEJM：LNP递送siRNA治疗“淀粉新”，3期临床数据发布
Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Patisiran Treatment in Patients with Trans
2023-11-01
罗氏公司发布2期临床数据，单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展
研究团队发现，相较于使用安慰剂患者的运动症状，Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。
2024-04-17
股价腰斩：硕迪生物发布口服GLP-1类减肥药中期临床数据
在安全性方面，GSBR-1290的几乎所有参与者都出现了治疗相关紧急不良事件，但大多数是中等严重程度。一名受试者因不良事件退出，一名参与者在研究期间被诊断为脂肪肝病，其肝酶升高，但胆红素未升高。
2023-12-20
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
AACR速报：多家公司发布KRAS抑制剂的癌症治疗临床前实验数据
除了KRASG12D，Quanta Therapeutics公布了KRASG12V抑制剂QTX3544在胃癌、胰腺癌、肺癌和卵巢癌小鼠模型中抑制肿瘤生长的临床前实验数据。
2024-04-17
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30
BioNTech公布CAR-T+mRNA疫苗治疗实体瘤的最新1/2期临床试验数据
在剂量递增的过程中，观察到不良事件具有剂量依赖性增加，44例安全性可评估的患者中有23例出现了细胞因子释放综合征（CRS）。
2023-10-25
临床数据分析有误，礼来退还候选管线遭控诉
由于 2 期临床试验未能达到主要终点，礼来退还了从Nektar Therapeutics（纳斯达克股票代码：NKTR）处获得的候选药物 rezpegaldesleukin（rezpeg）连同原始数据，
2023-08-11