迎接CRISPR 2.0时代：新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日，CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻，美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
研究揭示首个国产PD-1抗体在儿童肿瘤中的临床研究进展
中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授团队在国际权威期刊Signal Transduction and Targeted Therapy在线发表了题为“信迪利单抗在儿童晚期或复发难治肿瘤中安全性及
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
泰中定临床研究成果获国际认可，荣登权威医学期刊 《柳叶刀》 子刊
泰中定®展现出显著的抗病毒效果，用药后病毒载量大幅下降，“咳嗽、感觉发热或发热、头痛、浑身疼痛/酸痛”等11种新冠症状快速恢复，且安全耐受性良好。
世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
近50%晚期乳腺癌患者肿瘤缩小，阿斯利康新一代PARP抑制剂临床结果发布
PETRA是一项多中心1/2期临床试验，评估saruparib在306名经治HRR缺陷型乳腺、卵巢、胰腺或前列腺癌患者中的安全性、耐受性和有效性。
帕金森病临床治疗新突破：靶向脑肠轴
近日，来自浙大附属第一医院的章京团队发表在CNS Neuroscience & Therapeutics上的一篇论文中，阐述了一种新的潜在的PD治疗方法。他们通过一种靶向脑肠轴的抗AD药物&m
华南大学衡阳医学院研究者综述了NA10为临床应用中诊断、治疗和预后的潜在靶点
到目前为止，已经发现了越来越多的RNA修饰，如N6甲基腺苷(M6A)、伪尿苷、5-甲基胞苷和N4-乙酰胞苷(Ac4C)，它们在mRNA的稳定、转录和翻译中是必不可少的，影响着多种细胞和生物过程。
研究 阐述癌症淋巴结转移分子机制、临床意义及治疗干预影响
文章深入探讨了淋巴结转移的药物治疗策略。提出，除放化疗相结合的治疗方法外，免疫疗法、靶向治疗方案和纳米给药系统的发展为患者提供了越来越多的精准治疗机会。