AACR速报：多家公司发布KRAS抑制剂的癌症治疗临床前实验数据
除了KRASG12D，Quanta Therapeutics公布了KRASG12V抑制剂QTX3544在胃癌、胰腺癌、肺癌和卵巢癌小鼠模型中抑制肿瘤生长的临床前实验数据。
2024-04-17
左为/钟南山/李时悦/戴晓天团队发表首个肺前体细胞移植治疗慢阻肺临床数据，改善患者肺功能和生活质量
该论文报道了全球首个P63阳性肺前体细胞（P63+ LPC）移植治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的1期临床安全性及疗效研究结果，证实了该疗法的安全性。
2024-02-19
NEJM：LNP递送siRNA治疗“淀粉新”，3期临床数据发布
Alnylam Pharmaceuticals联合多家医学中心和医院，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Patisiran Treatment in Patients with Trans
2023-11-01
罗氏公司发布2期临床数据，单抗药物减缓部分帕金森患者症状进展
研究团队发现，相较于使用安慰剂患者的运动症状，Prasinezumab能在治疗52周后缓解所有进展较快亚组的运动症状退化。
2024-04-17
股价腰斩：硕迪生物发布口服GLP-1类减肥药中期临床数据
在安全性方面，GSBR-1290的几乎所有参与者都出现了治疗相关紧急不良事件，但大多数是中等严重程度。一名受试者因不良事件退出，一名参与者在研究期间被诊断为脂肪肝病，其肝酶升高，但胆红素未升高。
2023-12-20
《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30