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  • Nat Biotechnol突破:新型二价siRNA持续有效调控中枢神经系统基因表达

    2019年8月15日讯 /生物谷BIOON /——使用小干扰RNA(siRNA)持续沉默整个大脑的基因表达目前还无法实现。为此,来自马萨诸塞大学医学院的Anastasia Khvorova领导的一个研究小组开发了一个新的siRNA结构--双siRNA (di-siRNA),可以在单次脑脊液注射后,实现小鼠和非人类灵长类动物的中枢神经系统(CNS)中有效持续的基因沉默。相关研究成果于近日发表在《Na

  • Nature子刊:新方法向中枢神经系统靶向持续递送单克隆抗体治疗癌症脑转移

    2019年8月14日讯 /生物谷BIOON /——大约15-40%的癌症会在中枢神经系统(CNS)中发生转移,但目前几乎没有治疗方法。基于单克隆抗体的癌症治疗广泛成功,但由于药物到达肿瘤位置的水平较低,对中枢神经系统转移的疗效有限。为了增强当克隆抗体治疗脑转移的疗效,近日来自加利福尼亚大学洛杉矶分校的Yunfeng Lu、Irvin S. Y. Chen和Masakazu Kamata教授课题组合

  • FDA批准补体抑制剂Soliris治疗中枢神经系统免疫疾病

     美国FDA批准Alexion Pharmaceuticals公司开发的补体抑制剂Soliris(eculizumab)扩展适应症,治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者,这些患者携带抗水通道蛋白4(AQP4)的抗体。这是FDA批准治疗这一自身免疫疾病的首款疗法。NMOSD患者的免疫系统错误攻击自身的健康细胞和蛋白,导致视神经和脊髓的损伤。50%的NMOSD患者会由于疾病的不断发作,

  • Nature:来自中枢神经系统的神经祖细胞促进癌症中的神经发生

    2019年5月26日讯/生物谷BIOON/---肿瘤微环境中的自主神经纤维调节癌症起始和传播,但是目前尚不清楚神经是如何在肿瘤中出现的。在一项新的研究中,法国研究人员发现来自中枢神经系统的表达双皮质素(doublecortin, DCX)的神经祖细胞(DCX+神经祖细胞)浸润到前列腺瘤和转移瘤中,在那里,它们启动神经发生。相关研究结果于2019年5月15日在线发表在Nature期刊上,论文标题为“

  • RNAi疗法!Alnylam与再生元达成$10亿+合作,开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法

    2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran)于2018年8月获批用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日,Alnylam公司宣布,与再生元(Regeneron)达成一项战略

  • 可穿透血脑屏障!新型口服sGC刺激剂IW-6463进入I期临床,治疗中枢神经系统疾病

    2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布启动实验性药物IW-6463在健康志愿者中的I期临床研究。IW-6463是一种口服给药、中枢神经系统(CNS)渗透的可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激剂,目前正开发用于治疗严重和罕见的CNS疾病。该研究的数据预计在2019年下半年公布。该项旨在健康志愿者中评估口服IW-6463的安全性、耐受性和药代动力学。该研究将采

  • 外周感染信号向中枢神经系统快速传递研究取得重要进展

     神经系统、免疫系统与循环系统的相互调控在感染导致的疾病中至关重要。没有被有效控制的系统炎症可能导致脑炎、脑膜炎、惊厥等中枢神经系统疾病。新生儿时期的神经炎症也被报道与发育迟缓、癫痫、孤独症谱系障碍、精神分裂症等疾病的发病相关。前人关于神经炎症的研究主要关注炎症后期的反应,包括脑内胶质细胞的激活,白细胞对脑实质的入侵,以及上述细胞分泌的细胞因子的作用。由于血脑屏障的存在,上述机制在感染早

  • 研究发现PDGFRβ细胞介导外周感染信号向中枢神经系统快速传递机制

    中国科学院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室于翔研究组在《神经元》期刊在线发表了题为《PDGFRβ细胞通过趋化因子CCL2介导了外周感染信号向中枢神经系统的快速传递》的研究性论文。该研究发现,在系统性感染早期,小鼠脑内的PDGFRβ细胞快速感应循环系统中的感染信号,并通过释放趋化因子CCL2增强多个脑区神经元的兴奋性突触传递与放电频率。PDGFRβ细胞是一种血管旁

  • Nature:癌细胞竟能用这种方法入侵中枢神经系统

      在癌症的病情进展中,有一个未解之谜一直困扰着科学家们:我们中枢神经系统被一种叫做“血脑屏障”的结构所保护,可以避免血液循环中的有害物质对大脑和脊髓造成伤害。但在急性白血病中,癌细胞却会突破这层看似不可逾越的屏障,入侵大脑。这究竟是怎么做到的呢?日前,来自美国杜克癌症研究所(Duke Cancer Institute)的科学家们在研究中,意外地发现了癌细胞入侵的机制——过去我

  • Nature:发现ALL白血病入侵中枢神经系统机制

    2018年7月21日/生物谷BIOON/---急性淋巴细胞白血病(ALL)的一种致命性特征是它侵入中枢神经系统中枢神经系统中的ALL是很难治疗的,这是因为大多数药物因保护大脑的“血脑屏障”的存在而被阻止进入这种器官系统。几十年来,癌细胞如何入侵中枢神经系统一直是科学家和临床医生无法解答的一个问题。如今,在一项新的研究中,来自美国杜克大学等研究机构的研究人员描述了ALL细胞如何独特地配备上能够抓住