首页 » 标签 :“β-地中海贫血”(共找到约19条相关新闻)
  • 首个β地中海贫血药物!新基首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA批准,用于输血依赖患者

    2019年11月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Reblozyl(luspatercept-aamt),该药是一种红细胞成熟剂,用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者,治疗贫血。Reblozyl是首个获FDA批准治疗β地中海贫血相关贫血的药物,同时是首个也是唯一一个获得DA批准的红细胞成熟

  • Science子刊:揭示雷帕霉素有助治疗β-地中海贫血及其作用机制

    2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---根据世界卫生组织(WHO)的统计,镰状细胞病和β-地中海贫血每年在世界范围内共影响33.2万人怀孕或分娩。这两种疾病都涉及β珠蛋白编码基因发生突变。在β-地中海贫血中,突变阻止红细胞产生足够多的携氧血红蛋白分子,从而导致贫血。在镰状细胞病中,突变导致血红蛋白改变形状,使得红细胞变形为僵硬的“镰刀”形状,从而阻塞血管。作为一种由成年血红蛋白(adult

  • 贫血新药!新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查,治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症

    2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的生物制品许可申请(BLA),该药是一种实验性红细胞成熟剂,具体用于治疗:(1)骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞(ring sideroblast,RS)并且需要输注红细胞(

  • bluebird基因疗法获欧盟批准 用于治疗β地中海贫血

     今日,bluebird bio公司宣布欧盟委员会(EC)有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市,治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是,ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变,患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降,甚至缺失。为了生存,患者不得不终身接受输血治疗。然而输血只能治标,不

  • 自体造血干细胞基因疗法!OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)成功减少患者输血需求

    2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的完整临床概念验证(proof-of-concept)

  • 贫血新药!新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

    2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的上市许可申请(MAA)。该MAA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si

  • Blood:利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血

    2019年4月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中,开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战,而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期

  • 贫血新药!新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市,治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症

    2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基(Celgene)与Acceleron制药公司近日联合宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症(MDS)的生物制品许可申请(BLA)。该BLA申请批准luspatercept用于:(1)治疗与极低危至中危MDS(骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin

  • 全球首个β地中海贫血基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市

    2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准基因疗法Zynteglo(前称:LentiGlobin,编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞),用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血(TDT)青少年及成人患者的治疗,具体为:非β0/

  • 获欧盟委员会支持 首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市

     bluebird bio宣布,欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对其在研基因疗法Zynteglo(前称LentiGlobin)的上市授权申请(MAA)表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症(TDT)患者。这些TDT患者适合进行造血干细胞移植(HSC),但苦于找不到合适的人白细胞抗原(HLA)配型。预计在20