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  • 两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症

    2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中,两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶(alpha-1 antitrypsin, AAT)缺乏症的基因突变,成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正,将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中

  • α-1抗胰蛋白酶缺乏症将进入II期临床实验

    FDA已批准应用基因技术公司(AGTC)α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AAT)治疗药进入II期临床实验,并为这次实验拨发了100万美元的扶助资金,研究人员在实验中将检测药物的安全性和疗效。 这次实验的具体工作主要由AGTC协调,实验点位于马萨诸塞大学。AGTC总裁兼CEO苏尔?沃舍尔表示,得到FDA的这笔资金后,有利于实验工作的顺利开展。