罗氏
inebilizumab
CD19
NMOSD
Uplizna
Viela Bio
米拉贝隆
神经源性逼尿肌过度活动症
先声药业
PI3K
胶质母细胞瘤
mirabegron
安斯泰来
NDO
单抗
豪森药业
DLBCL
CD79b
Polivy
中外制药
淋巴瘤
弥漫性大B细胞淋巴瘤
囊性纤维化
Vertex
CF
paxalisib
Kaftrio
Kalydeco
Trikafta
神经脊髓炎频谱障碍
mTOR
risdiplam
Evrysdi
SMA
SMN2
脊髓性肌萎缩症
剪接修饰剂
肾病
瘙痒
difelikefalin
Cara Therapeutics
Korsuva
KOR激动剂
外周κ阿片受体
运动神经元存活基因
FGFR
Mirum
maralixibat
顶端钠依赖性胆汁酸转运体
AKT
Kazia
ASBT
ALGS
pemigatinib
Incyte
信达生物
胆管癌
Alagille综合征
GLR2007
甘李药业在研产品GLR2007获欧盟委员会孤儿药资格认定
4月6日,甘李药业发布公告称,近日收到欧盟委员会(简称“EC”)的正式书面回函,授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂(以下简称“GLR2007”)孤儿药资格认定,用于治疗胶质瘤。GLR2007是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂,为本公司自主研发的创新型小分子化学药物,拟用于包括脑
首个慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)药物!外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva在美欧进入审查!
Korsuva是一款突破性药物,在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi在欧盟获批上市,在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。
首个胆管癌靶向药!强效FGFR激酶抑制剂Pemazyre(pemigatinib)欧盟获批,信达生物引进中国!
Pemazyre是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法,通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
罕见肝病新药!口服ASBT抑制剂maralixibat获美国FDA优先审查:治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
胶质母细胞瘤新药!先声药业与Kazia签署2.92亿美元协议:在中国开发PI3K抑制剂paxalisib!
paxalisib是一种可以穿透血脑屏障的PI3K/Akt/mTOR通路小分子抑制剂,一线治疗胶质母细胞瘤(GBM)展现强劲疗效!
神经源性逼尿肌过度活动症(NDO)儿科新药!安斯泰来Myrbetriq(米拉贝隆)获美国FDA批准!
脊柱裂,一种先天性脊髓缺陷,是儿童NDO的常见原因。
神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)首个B细胞消耗剂!CD19单抗Uplizna在日本获批,豪森药业引进中国!
Uplizna是第一个也是唯一一个被批准用于治疗AQP4抗体阳性NMOSD成人患者的B细胞消耗剂。
囊性纤维化(CF)新药!Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案欧盟即将获批:扩大适用人群!
Vertex的目标是:让全部的CF患者有药可用。
淋巴瘤靶向免疫疗法!罗氏CD79b靶向药Polivy获日本批准:治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)!
Polivy是一种抗体偶联药物(ADC),是首个获批治疗DLBCL的化学免疫疗法。