elivaldogene autotemcel
CALD
Lenti-D
Skysona
脑肾上腺脑白质营养不良
石人综合征
益普生
ALK2
FOP
palovarotene
RARγ激动剂
蓝鸟生物
Apellis
MC4R激动剂
Rhythm
setmelanotide
肥胖症
Imcivree
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Empaveli
pegcetacoplan
PNH
Soliris
ACVR1
肝内胆管癌
Ryplazim
Liminal BioSciences
纤溶酶原
纤溶酶原缺乏症
BCMA
抗病毒
天花
肌萎缩侧索硬化症|ALS|渐冻人症|依达拉奉|口服
brincidofovir
Chimerix
Tembexa
B细胞成熟抗原
CD3
derazantinib
FGFR激酶抑制剂
iCCA
仑胜医药
Basilea
强生
teclistamab
T细胞
双特异性抗体
多发性骨髓瘤
特发性肺纤维化|BI 1015550|PDE4B|磷酸二酯酶4B
特发性肺纤维化(IPF)新药!勃林格殷格翰口服PDE4B抑制剂BI 1015550 2期临床:有效减缓肺功能下降!
BI 1015550是一种口服磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制剂,具有抗纤维化和抗炎作用。
“渐冻人”口服新药!三菱田边Radicava ORS(依达拉奉口服混悬剂)获美国FDA批准!
Radicava ORS与Radicava(依达拉奉注射液)具有相同的活性药物成分和相同的疗效,可帮助减缓ALS患者身体功能丧失。
天花治疗药物!美国FDA批准Tembexa(brincidofovir):第一个用于所有年龄段的天花抗病毒药物!
Tembexa是第一种被批准用于所有年龄组的天花抗病毒药物,包括婴儿和吞咽困难患者。
罕见病新药!美国FDA批准Ryplazim(纤溶酶原):首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物!
Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。
BCMAxCD3双特异性抗体!美国FDA授予强生teclistamab突破性药物资格:治疗多发性骨髓瘤疗效强劲!
teclistamab是强生探索多种途径靶向多个靶点治疗多发性骨髓瘤的项目之一。
胆管癌新药!泛FGFR激酶抑制剂derazantinib治疗肝内胆管癌(iCCA):疾病控制率74.8%!
derazantinib在中国由仑胜医药开发,于2019年4月被批准开展临床试验。
全球首个“石人综合征”疗法!益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查:有效抑制异位骨化!
石人综合征是一家非常罕见的疾病,会让肌肉变骨头,人体变成石雕。
罕见病基因疗法!蓝鸟生物Skysona即将获批:首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
接受单次治疗后,90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍,且神经功能维持。
首个C3抑制剂!Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲:将成PNH新护理标准!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!
罕见肥胖症新药!强效首创MC4R激动剂Imcivree获欧盟CHMP推荐批准:治疗一年减重≥10%!
Imcivree可恢复MC4受体通路功能,治疗MC4R通路缺陷型肥胖症,已在美国获得批准。