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罕见病和孤儿药 Rare diseases and orphan drugs

罕见病和孤儿药

罕见病：是指盛行率低、少见的疾病，但世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰之间的疾病或病变。孤儿药：用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

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标签：罗氏 satralizumab 视神经脊髓炎谱系障碍 NMOSD 中外制药 PD-L1 肿瘤免疫疗法默克 M7824 TGF-β Xospata gilteritinib 国际盖伦奖 2018 安斯泰来 lanadelumab Takhzyro 盖伦奖遗传性血管水肿 Shire 急性髓性白血病 FLT3 脊髓性肌萎缩症 lonafarnib 异戊二烯化法尼基转移酶丁型肝炎病毒 Eiger risdiplam SMA 囊性纤维化 ivacaftor Kalydeco Vertex CFTR

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2018-11-30
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2018-11-29

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