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罕见病和孤儿药 Rare diseases and orphan drugs

罕见病和孤儿药

罕见病：是指盛行率低、少见的疾病，但世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰之间的疾病或病变。孤儿药：用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

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2018-07-24
美国FDA授予台湾浩鼎抗癌药OBI-3424治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药地位

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2018-07-18
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2018-07-11
罕见病新药！PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功

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2018-07-10

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2018-06-29
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2018-06-29
镰状细胞病（SCD）重大进展！GBT新药voxelotor III期临床获得成功！

2018年6月28日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics（GBT）生物制药公...

2018-06-28
黑色素生成药Scenesse在美国进入审查，治疗光敏性皮肤病

2018年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚制药公司Clinuvel近日宣布，已向美国F...

2018-06-27
告别化疗！艾伯维重磅血癌药Imbruvica联合美罗华治疗华氏巨球蛋白血症（WM）在美进入审查

2018年6月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布，...

2018-06-27

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