赛诺菲
剪接修饰剂
SMN2
罗氏
脊髓性肌萎缩症
Norditropin
运动神经元存活基因
SMA
Sogroya
罕见病
免疫学
阿斯利康
Evrysdi
risdiplam
亚力兄制药
somapacitan
Oxbryta
GBT
SCD
voxelotor
镰状细胞病
血红蛋白聚合
冷凝集素病
sutimlimab
促生长激素
somatropin
生长激素缺乏症
诺和诺德
C1s
Alexion
大麻素
XLRP
RPGR
X连锁视网膜色素变性
渤健
Kaftrio
CF
cotoretigene toliparvovec
BIIB112
pegcetacoplan
Empaveli
PNH
Soliris
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Kalydeco
Trikafta
Epidiolex
CBD
GW制药
TSC
Apellis
大麻二醇
赛玖凝
艾诺凝血素α
囊性纤维化
Vertex
Alprolix
B型血友病
凝血因子XI
结节性硬化症
罕见病新药！美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
眼科基因疗法！渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
囊性纤维化(CF)新药！欧盟批准Vertex三联疗法Kaftrio与ivacaftor方案：扩大适用人群!
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
B型血友病新药！国内首个长效重组凝血九因子新药：赛诺菲赛玖凝®(Alprolix)获国家药监局批准!
赛玖凝®适用于：B型血友病成人和儿童的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！欧盟批准Epidyolex第3个适应症：治疗结节性硬化症(TSC)相关癫痫!
Epidyolex已被批准3种罕见儿童期发作、难治性癫痫。
390亿美元！阿斯利康收购亚力兄（Alexion）顺利通过美国反垄断审查！
此次收购，将充分扩展阿斯利康的治疗版图，进入医疗需求严重得不到满足、但高速增长的罕见病领域。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率，在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
成人生长激素缺乏症(AGHD)新药！诺和诺德Sogroya获欧盟批准：首个每周皮下注射一次生长激素!
Sogroya每周皮下注射一次，而市面上的其他hGH制剂必须每天注射。
首个冷凝集素病(CAD)溶血药物！赛诺菲补体C1s抑制剂sutimlimab：治疗1周改善溶血/贫血/疲劳!
sutimlimab有潜力成为第一个治疗CAD溶血的药物。
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。