Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性
基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体，它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交，然后将其灭活。
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
小核酸药物：MiR21通过调节Hippo信号通路抑制子痫前期
子痫前期(PE)是妊娠的主要并发症，以妊娠20周时新发的高血压和蛋白尿为特征。这种多系统疾病影响全球高达4%-5%的孕妇，并导致一系列不良围产期结局，主要归因于早产，继而发生母婴并发症、宫内生长受限
Molecular Therapy: Nucleic Acids！PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
核酸药物！线粒体靶向RNA疗法作为线粒体疾病的潜在治疗策略
线粒体疾病是由线粒体呼吸链功能直接或间接缺陷引起的一组遗传性疾病。线粒体疾病的临床症状具有明显的异质性，通常与高能量需求的组织有关；它们可以出现在生命的任何阶段，处于多器官或器官特有的水平。
MIR-142a-3p：一种与周围神经损伤相关的新的烟碱型乙酰胆碱受体转录调节因子
运动终板(MEP)是运动神经元和骨骼肌纤维之间相互作用的解剖和功能纽带。随着神经肌肉连接的成熟，MEP变得穿孔和复杂，每个神经肌肉连接由一个轴突支配。
化学修饰的MIR143-3P通过破坏结直肠癌细胞中的KRAS网络发挥抗癌作用
大鼠肉瘤病毒(RAS)突变是在大约30%的人类癌症中检测到的遗传事件，其特定的RAS亚型通常因癌症类型的不同而不同。柯尔斯滕大鼠肉瘤病毒(KRAS)的突变约占所有RAS突变的85%。
Molecular Therapy Nucleic Acids: MiRNA-149-3p型肠道微生物区系缺陷与增强型葡聚糖硫酸钠诱导的结肠炎
炎症性肠病(IBD)一般分为溃疡性结肠炎(UC)和克罗恩病(CD)，是一组慢性异质性胃肠道疾病。从临床角度来看，IBD对许多患者来说并不是一种危及生命的疾病，但它是一个经常复发的终生负担。
Molecular Therapy Nucleic Acids：MIR-379通过内质网应激调节的血管生成和脂肪生成受损介导胰岛素抵抗和肥胖
肥胖是一种非常普遍的代谢紊乱，也是全球范围内的重大医疗挑战。肥胖和相关的炎症增加了胰岛素抵抗(IR)、2型糖尿病(T2D)和血管疾病的风险。
Molecular Cancer: 长非编码RNA DLGAP1-AS2通过调节Trim21/ELOA/LHPP轴促进结直肠癌的发生和转移
结直肠癌(CRC)是全球第三大常见恶性肿瘤，也是全球第二大癌症相关死亡原因。结直肠癌的发病率不断增加，据估计，2020年约有190万例新发结直肠癌病例，93.5万人死亡。