Acta Pharmaceutica Sinica B: 8-羟基喹啉硝酮作为多功能配体治疗神经退行性疾病
多因素和复杂的疾病，如神经退行性疾病和恶性疾病，可以通过靶向参与疾病发生和发展的多个生物靶点的多功能配体有效地治疗。这种配体的设计通常是基于针对单个靶标的结构重叠的元件或由连接子分隔的药理部分的组合。
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
苏州大学第一附属医院研究者们综述了Hippo激酶MST1/2在心血管和代谢性疾病中的作用
心血管疾病(CVD)和代谢紊乱，如糖尿病、肥胖和脂肪肝，是非传染性疾病(NCDs)的主要组成部分，它们在全球范围内引发了巨大的健康和经济负担。
重庆大学雷明星团队揭示了CCL2在机械刺激下的毛发再生的免疫调节中发挥作用
皮肤附属物对哺乳动物的保护、防御、体温调节和外表都是必不可少的。毛囊是最重要的皮肤附属物之一，在出生后的生活中显示出明显的变化。
Molecular Therapy Nucleic Acids：STAT3适配体小核酸药物阻碍非小细胞肺癌细胞和肿瘤相关成纤维细胞之间的串扰
肺癌是世界上与癌症相关的死亡的主要原因，非小细胞肺癌(NSCLC)约占所有肺癌的80%。非小细胞肺癌患者确诊后的中位生存期一般不到1年，并经常因耐药而出现肿瘤复发。
Nature子刊：删除多余干扰素受体基因，可部分挽救唐氏综合征小鼠表型
研究团队指出，由于研究对象是小鼠，所以将结果外推到人类时应保持谨慎，仍需开展进一步研究理解免疫应答异常的背后机制。
一种新的抑制腺病毒复制方法：CRISPR-Cas9靶向病毒E1a基因
识别DNA的CRISPR-CAS系统迅速发展成为编辑细胞DNA的工具。
小核酸药物：一种靶向Nanog的GMO-PMO嵌合体抑制小鼠肿瘤生长
磷二酰吗啉基寡核苷酸是一类独特的反义寡核苷酸，因为其核糖环被吗啉环取代，而阴离子磷酸骨架被中性磷二酸酯骨架取代。
Mol Therapy：新型基因疗法首次使得衰老小鼠模型恢复了听力
来自麻省总医院等机构的科学家们通过研究首次成功阐明了AAV载体在衰老动物模型中的功效，文章中，他们开发出了一种携带与缺陷的TMPRSS3人类基因相当的基因突变的成熟小鼠模型。