科学家利用激活寡核苷酸技术开发治疗癌症的新方法
肿瘤抑制基因(TSG)是一类用来严格调控细胞生长的基因，因此细胞只有在绝对必要时才会分裂，并对适当的外部信号做出反应，如生长因子。
第一个接受商业化Libmeldy基因疗法的孩子，已无遗传病症状
近年来，遗传病的基因疗法虽接连突破，但从临床试验走向市场势必要经受现实考验。
李晓江团队等首次证明，CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因，首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种新的基因治疗可以有效延缓视力丧失
Bardet-Biedl综合征(BBS)是一种典型的纤毛病变。在这种疾病中，对维持纤毛功能至关重要的基因突变会导致多种细胞类型的细胞功能障碍，导致肥胖、多指、肾功能衰竭和失明。
董一洲团队开发新型CAP-LNP，将mRNA递送到精母细胞，治疗男性不育症
该研究开发的CAP-LNP可向精母细胞递送编码DNA减数分裂重组酶1（Dmc1）蛋白的传统mRNA以及自扩增RNA（saRNA），从而恢复Dmc1蛋白表达，治疗Dmc1基因突变引起的雄性不育症。
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
肿瘤组织和血浆外泌体中CIRC-PTPN22和CircADAMTS6的水平升高为亚洲肝内胆管细胞癌患者标志物
胆管癌的发病率呈上升趋势，特别是在亚洲国家，占全球约15%的原发性肝癌病例和2%的癌症相关死亡病例。肝内胆管细胞癌(ICC)恶性程度高，易侵犯神经和淋巴组织，临床表现在肿瘤阻断胆管前少见。
Redox Biology: 靶向MK-2/MKL1/FOXM1轴可能是治疗再狭窄的合理途径
血管平滑肌细胞(VSMCs)表现出显著的灵活性，使它们能够适应(或失调)一系列不同的病理生理条件。
北京大学：GalNAc偶联siRNA ANGsiR10靶向Angptl3对小鼠和猴的降血脂作用
血脂异常是动脉粥样硬化和缺血性心脏病的公认危险因素，包括冠心病和相关的心肌梗死，这是一组心脏代谢疾病，是全球主要的死亡原因。
西南医学中心开创新型基因编辑方式，可永久性恢复心脏病严重损伤，已完成概念验证研究
缺血/再灌注损伤是一种缺血后发生的组织损伤，即使恢复供血，组织功能也无法完全恢复。这种损伤常在心脏病发作或中风后发生。