Theranostics:携带毒素信使核糖核酸的脂质纳米粒是治疗实体瘤的新策略
近年来，信使核糖核酸疗法引起了人们的极大兴趣，被开发用于治疗一系列疾病，包括罕见的遗传病、神经退行性疾病、炎症、癌症和传染病。
RNAi疗法，迈向更广阔的天地
细分赛道或治疗领域的发展热潮离不开制药巨头的鼎力推动。默沙东与BMS的PD-1之争成就肿瘤免疫治疗新时代，辉瑞一笔430亿美元的天价收购点燃ADC赛道的燎原之势，诺和诺德与礼来在GLP-1赛道的强强对
Nature Medicine：AAV基因治疗酗酒，一次治疗，长期有效
这些恒河猴在治疗前习惯于饮用4%的酒精，在接受治疗后，治疗组恒河猴的大脑中持续表达了人胶质源性神经营养因子（hGDNF），并在之后的12个月的反复戒酒-重新引入酒精挑战期间消除饮酒行为的复发
PNAS：新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛
来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法，其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
成立仅两年，渤健前高管创立的基因疗法初创关停
在成立不到两年后，非病毒基因疗法开发商 Intergactic Therapeutics 由于现金不足，宣布关停，并解雇了所有员工。
细胞基因治疗市场发展潜力巨大，行业已在加速布局！
细胞和基因疗法( CGT)是利用来自患者或供体的活细胞替代受损或患病的细胞或刺激身体免疫反应或再生的治疗方法，具有技术迭代快、创新潜力巨大等特点。目前，政策加持，资本争相入局该领域，有统计数据显示，截
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
罗氏终止合作，细胞治疗独角兽退市清算，濒临倒闭
近日，SQZ Biotechnologies宣布，其合作伙伴罗氏放弃了当初所购买的HPV 16阳性实体瘤项目的选择权。SQZ将重新获得针对HPV16阳性肿瘤项目的全部临床开发和未来商业化的权利。SQZ