科济生物靶向BCMA的CAR-T疗法拟纳入突破性治疗品种

日前，据国家药监局CDE公示信息，科济生物CT053全人抗BCMA自体CAR-T细胞注射液拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为复发难治多发性骨髓瘤（R/R MM）。

据了解，CT053是由科济生物自主研发的创新疗法，采用全人抗体靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞，主要目标适应症为R/R MM。BCMA则是一种极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM细胞表面，近年来已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。

目前，CT053在国内正处于I/II期临床阶段（CTR20190955），基于前期的积极临床结果，其已获得多项认可，包括在美国被FDA授予再生医学先进疗法（RMAT）资格和治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认证；在欧洲被纳入EMA优先药物（PRIME）计划，并于今年4月获EMA孤儿药认定。

根据科济生物官微信息，其将在第62届美国血液学会年会（ASH）上展示CT053治疗多发性骨髓瘤最新研究结果。包括在中国探索性临床试验的24个月随访、北美Ib期注册临床试验、中国I期注册临床试验结果。

其中，在中国探索性临床试验的24个月随访共入组30例受试者，24例接受细胞输注。截止2020年6月30日，24例受试者中位随访时间达到17.9月（1.0，25.5月），总缓解率（ORR）为89.5%，完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR）率为79.2%，仍有9例受试者持续处于CR/sCR，进入长期疗效随访阶段。中位无进展生存（mPFS）达到18.8月（95%CI：10.1-NE），中位持续缓解（mDOR）为21.8月（95CI%：9.2-NE）。CT053安全可控，耐受性良好，无≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）发生。

在北美开展的CT053的Ib期注册临床试验正在进行，该试验为单臂、开放、多中心研究设计，截止2020年7月28日，14例R/R MM接受了CT053细胞输注，其中8例接受1.5-1.8×108细胞，6例接受2.5×108细胞。14例受试者的耐受性良好，未发生≥3级CRS，安全性特征与中国探索性研究和同期开展的I期临床试验基本一致。前10例至少完成8周疗效随访的受试者的ORR为100％。在ASH会议上主要研究者将进一步更新临床研究结果。

在中国开展的I期注册临床试验截止2020年7月20日，共14例R/R MM受试者接受了CT053单次细胞输注，其中3例接受了1.0×108细胞输注，11例接受了1.5×108细胞输注。14例受试者的整体耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性（DLT），未发生≥3级CRS，未发生CRS相关脑病（CRES），未检测到抗药抗体（ADA）。受试者全部获得至少为PR的缓解，ORR为100%，细胞在体内扩增良好，CAR拷贝持续检出时间最长超过6个月，在ASH会议上主要研究者将进一步更新临床研究结果。

总体而言，上述三项研究结果积极，据科济生物此前表示，CT053细胞有潜力成为最好（Best-In-Class）的BCMA CAR-T细胞治疗药物。

另悉，截止目前，除了CT053，还包括传奇生物的LCAR-B38M、药明巨诺的JWCAR029等CAR-T疗法均被纳入拟突破性药物品种。(生物谷Bioon.com）

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