EZH2抑制剂！Epizyme表观遗传学药物Tazverik获美国FDA批准新适应症：滤泡性淋巴瘤(FL)！
来源：本站原创 2020-06-19 16:26
Tazverik是FDA批准的第一个EZH2抑制剂，之前已被批准治疗上皮样肉瘤(ES)。
2020年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Epizyme是一家致力于开发新型表观遗传学药物的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准表观遗传学药物Tazverik（tazemetostat），用于以下2种不同的滤泡性淋巴瘤（FL）适应症：（1）其肿瘤经FDA批准的检测方法证实为EZH2突变阳性、先前接受过至少2种系统疗法的复发或难治性（R/R）FL成人患者；（2）没有令人满意的替代治疗选择的R/R FL成人患者。上述适应症通过加速审批程序和优先审查程序获得批准。此次批准基于II期临床试验FL队列中EZH2突变患者和野生型EZH2患者的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据。
Tazverik是一种口服、首创的（first-in-class）EZH2抑制剂。2020年1月，Tazverik获美国FDA加速批准，用于治疗年龄≥16岁、不符合完全切除条件的转移性或局部晚期上皮样肉瘤（ES）儿科和成人患者。
值得一提的是，Tazverik是获美国FDA批准的第一个EZH2抑制剂，也是该机构批准专门针对ES患者的第一个疗法。目前，FL仍然是一种无法治愈的疾病，此次最新批准，将为复发或难治性FL成人患者群体提供一个重要的新选择。在临床研究中观察到的持久缓解和良好的安全性，支持了Tazverik为这类FL患者带来有意义改变的潜力。
tazemetostat分子结构式（图片来源：Wikipedia）
Tazverik的活性药物成分为tazemetostat，这是一种口服、强效、首创、EZH2抑制剂。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，如被异常激活，将导致控制细胞增殖的基因失调，从而可引起非霍奇金淋巴瘤（NHL）及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。tazemetostat可通过抑制EZH2酶活性而发挥抗肿瘤作用。在临床研究中，tazemetostat在治疗早期就表现出了安全有效地缩小甚至消除肿瘤的能力。
目前，tazemetostat正被开发用于多种类型的血液系统恶性肿瘤（非霍奇金淋巴瘤：复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤[DLBCL]、滤泡性淋巴瘤[FL]）和基因定义的实体肿瘤（上皮样肉瘤、滑膜肉瘤、INI1阴性肿瘤、去势抵抗性前列腺癌、铂耐药实体瘤等）。
此次FL新适应症批准，基于一项开放标签、单臂、多中心II期研究（Study E7438-G000-101， NCT01897571）的数据。该研究入组了携带EZH2激活突变的FL患者（n=45）和携带野生型EZH2的FL患者（n=54）。
根据独立审查委员会（IRC）的审查结果：（1）在EZH2突变患者中，Tazverik治疗的总缓解率（ORR）分别为69%，完全缓解率（CR）为12%、部分缓解率（PR）为57%，中位缓解持续时间（DOR）为10.9个月。（2）在野生型EZH2患者中，ORR为34%，CR为4%、PR为30%，中位DOR为13.0个月。该研究中，Tazverik的安全性和耐受性良好。
为了支持Tazverik对FL适应症的完全批准，Epizyme公司正在开展一项全球性、随机、适应性试验，以评估Tazverik与“R2方案”（Revlimid[来那度胺]+Rituxan[利妥昔单抗]，R2是一种已被批准的无化疗免疫治疗方案）联合应用于二线或多线治疗FL患者。该研究预计将招募约500例FL患者，根据其EZH2突变状态分层。该研究的安全性试验部分正在进行中。此外，Epizyme还将进行上市后承诺，包括扩大II期临床试验队列，纳入至少接受过一种系统疗法的野生型EZH2 FL患者，以支持在二线复发和难治性环境中潜在的未来标签扩展。（生物谷Bioon.com）
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