抗移植新药！诺华JAK抑制剂Jakafi治疗类固醇难治急性移植物抗宿主病关键III期临床成功!
来源：本站原创 2019-10-17 09:27
2019年10月17日/生物谷BIOON/--诺华与Incyte公司近日公布了关键III期REACH2研究的积极结果，该研究由诺华赞助，评估了Jakafi（ruxolitinib，鲁索替尼）治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者的疗效和安全性。结果显示，研究达到了主要终点：在治疗第28天，与现有最佳疗法相比，ruxolitinib治疗提高了总缓解率（ORR）。研究中没有观察到新的安全信
2019年10月17日/生物谷BIOON/--诺华与Incyte公司近日公布了关键III期REACH2研究的积极结果，该研究由诺华赞助，评估了Jakafi（ruxolitinib，鲁索替尼）治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者的疗效和安全性。结果显示，研究达到了主要终点：在治疗第28天，与现有最佳疗法相比，ruxolitinib治疗提高了总缓解率（ORR）。研究中没有观察到新的安全信号，ruxolitinib的安全性特征与之前报告的类固醇难治性急性GVHD研究一致。
目前，诺华也正在开展另一项关键III期REACH3研究，评估Jakafi治疗类固醇难治性慢性GVHD患者。最近，独立数据监测委员会开展了一次中期疗效和安全性分析，建议REACH3研究继续进行，不做任何修改。该研究结果预计将在2020年公布。
Incyte公司副总裁Peter Langmuir医学博士表示：“GVHD是一种具有挑战性的严重疾病，全世界的医生都需要获得能够改善患者预后的治疗药物。REACH2研究的积极结果对患者来说是一个好消息，这些数据进一步增强了ruxolitinib作为一种治疗选择的潜力，可以为类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者提供有意义的结果。”
移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病，是同种异体造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。GVHD分为2种形式，即急性和慢性，可影响多种器官系统，最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。临床上，大多数患者采用糖皮质激素治疗，这是一类类固醇药物，长期使用会导致严重的健康并发症。
ruxolitinib是一种首创的口服Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂。该药目前的适应症包括：骨纤维化、真性红细胞增多症（PV）、皮质类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。在美国市场，该药品牌名为Jakafi，由Incyte销售；在美国以外地区，该药品牌名为Jakavi，由诺华销售。
今年5月底，Jakafi获美国FDA批准，用于12岁及以上儿童及成人患者，治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。值得一提的是，Jakafi是首个也是唯一一个获FDA批准治疗该适应症的药物，此前已被FDA授予突破性药物资格、孤儿药资格、优先审查。
此次批准基于关键性II期REACH1研究的数据。该研究是一项前瞻性、开放标签、单臂、多中心研究，评估了Jakafi联合皮质类固醇治疗类固醇难治性II-IV级急性GVHD患者的疗效和安全性。入组研究的71例患者中，49例患者仅对类固醇难治，12例患者曾接受过2种或2种以上的抗GVHD疗法，10例患者在其他方面不符合FDA对类固醇难治的定义。研究中，Jakafi每日给药2次5mg，在没有产生毒性作用的情况下，3天后可增加至每天2次10mg。在治疗第28天，根据国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的标准，评价总缓解率（ORR），定义为：完全缓解（CR）、非常好的部分缓解或部分缓解。
数据显示，49例仅对类固醇难治的患者在第28天的ORR达到了57%、CR为31%。在所有71例患者中，观察到的最常见的不良反应为感染（55%）和水肿（51%），最常见的实验室异常为贫血（75%）、血小板减少（75%）和中性粒细胞减少（58%）。（生物谷Bioon.com）
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