“渐冻人症”在研新药可降低患者死亡风险44%

日前，今年"生物技术猛公司”之一Amylyx公司宣布，其治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的在研疗法AMX0035，在治疗ALS患者的CENTAUR临床试验中，将患者在随访期中的死亡风险降低44%。新闻稿指出，AMX0035是首款在随机对照临床试验中，同时在延长患者生命和改善患者运动功能方面提供获益的ALS疗法。这项研究结果发表在神经肌肉疾病杂志Muscle & Nerve上。值得一提的是，这家公司的联合创始人Joshua Cohen和Justin Klee在创建Amylyx公司时还只是20出头的本科毕业生。AMX0035源于他们在大学宿舍里的思考。

ALS是一种由于大脑和脊髓中运动神经元死亡引起的进行性和致命神经退行性疾病。ALS患者运动神经元的丢失导致肌肉功能恶化，不能活动和说话，呼吸麻痹，最终死亡。

AMX0035是由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）两种已经获得FDA批准治疗其它疾病的药物组成的复方配方。在神经退行性疾病中，神经细胞中线粒体和内质网经常会出现异常。线粒体是细胞的“能量中心“，而多种蛋白的生产和修饰在内质网进行，这两类细胞器的失常会导致蛋白折叠错误，能量代谢异常等问题，导致神经细胞的死亡。这两种药物通过改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，可以延缓神经细胞的死亡。

CENTAUR试验的生存分析比较了最初随机分配至AMX0035组的患者与最初随机分配至安慰剂组的患者的生存期。在随访时间最长为35个月时，AMX0035组患者的中位总生存期为25个月，安慰剂组患者这一数值为18.5个月，AMX0035将患者死亡风险降低44%（HR，0.56；95% CI，0.34-0.92；P=0.023）。虽然77%的试验参与者在试验中或加入试验前使用了获批疗法riluzole和/或edaravone，但是数据分析表明AMX0035的生存获益与基线使用这两种药物无关。(生物谷Bioon.com）