罗氏达成18亿美元合作 利用人工智能设计新一代AAV载体
来源：药明康德 2020-10-15 12:28
Dyno Therapeutics今天宣布与罗氏（Roche）达成一项合作和许可协议，将利用该公司的CapsidMap平台开发新一代腺相关病毒（AAV）载体，用于为罗氏和旗下Spark Therapeutics公司的研发管线开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的基因疗法和肝脏定向递送的疗法。目前的基因疗法主要局限于使用少数天然存在的AAV载体，这些
Dyno Therapeutics今天宣布与罗氏（Roche）达成一项合作和许可协议，将利用该公司的CapsidMap平台开发新一代腺相关病毒（AAV）载体，用于为罗氏和旗下Spark Therapeutics公司的研发管线开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病的基因疗法和肝脏定向递送的疗法。
目前的基因疗法主要局限于使用少数天然存在的AAV载体，这些载体受到递送、免疫、包装大小和制造挑战的限制。CapsidMap采用人工智能（AI）技术设计新型衣壳。这一平台应用前沿的DNA文库和新一代DNA测序，高通量地测量AAV衣壳在体内递送基因疗法的特性。CapsidMap的核心是利用机器学习和Dyno大量实验数据构建的先进搜索算法，它不但能够优化AAV衣壳的组织靶向性和免疫逃逸特性，还能提高衣壳的负载能力和可制造性。
根据协议条款，Dyno将负责设计能够改善基因疗法功能特征的新型AAV衣壳，而罗氏和Spark Therapeutics将负责使用新型衣壳开展候选基因疗法的临床前、临床期和推广活动。Dyno将获得前期和里程碑付款，以及合作产生的任何产品的销售额分成。Dyno获得的未来里程碑付款总计可能超过18亿美元。
"这一合作代表了Dyno迄今为止最大的合作，我们很高兴能与罗氏和Spark Therapeutics合作，拓展中枢神经系统和肝脏的基因疗法。Dyno公司、罗氏公司和Spark公司的团队都认为改良递送基因疗法的载体是为患者开发新治疗方法的关键。”Dyno公司的首席执行官兼联合创始人Eric Kelsic博士说。(生物谷Bioon.com）
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