卫健委发布《细胞治疗临床研究和转化应用管理办法》

《细胞治疗临床研究和转化应用管理办法》指出，展开体细胞治疗临床研究和转化应用的医疗机构应当具备：三甲医院资质，门槛高，不滥用，真正实现细胞治疗产业化，降低细胞治疗成本，满足群众治病的需求，还面临诸多难题，任重道远。

3月29日，国家卫生健康委办公厅发布《关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿），姬华奎汇总三大要点，并提出3个意见。

三大亮点

一、门槛高：三级甲等医疗机构，且有与所开展体细胞治疗项目相应的诊疗科目并完成药物临床试验机构备案，满足体细胞制备所需要的实验室以及相应的设施设备。

第八条 开展体细胞治疗临床研究和转化应用的医疗机构应当具备以下条件，并提交医疗机构备案材料。

（一）三级甲等医疗机构，具备较强的医疗、教学和科研能力，具有与所开展体细胞治疗项目相应的诊疗科目并完成药物临床试验机构备案；

（二）承担过省级及以上科技部门或卫生健康行政部门立项的体细胞治疗领域研究项目；

（三）具有与开展体细胞治疗相适应的项目负责人、临床医师、实验室技术人员、质量控制人员及其他相关人员；

（四）具有符合《体细胞治疗临床研究和转化应用技术规范》要求，满足体细胞制备所需要的实验室以及相应的设施设备；

二、不滥用：用于尚无有效干预措施的疾病，或用于严重威胁生命和影响生存质量的疾病，具有相应的研究经费支持

第九条 体细胞治疗临床研究项目应当具备以下条件，并由医疗机构提交临床研究项目备案材料。

（一）具备充分的科学依据，用于尚无有效干预措施的疾病，或用于严重威胁生命和影响生存质量的疾病，旨在提高现有治疗方法的疗效；

（二）适应证明确、临床研究设计合理，且有前期研究基础；

（三）通过本机构学术委员会的科学性审查和伦理委员会的伦理审查，并由医疗机构主要负责人审核立项；

（四）具有相应的项目研究经费支持

三、可收费：临床研究不得向受试者收取任何研究相关费用，但是转入临床应用阶段，医疗机构按照国家发展改革委等部门有关要求，向当地省级价格主管部门提出收费申请。

体细胞治疗临床研究不得向受试者收取任何研究相关费用。体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用，由申请备案的医疗机构按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》（发改价格〔2016〕1431号）有关要求，向当地省级价格主管部门提出收费申请。

三个意见

一、 体细胞治疗责任主体单一，由单一“医疗机构”，转变到“医疗机构、企业、行业协会、卫健委等政府部门”，共同促进细胞治疗产业可持续发展发展。

第三条 本办法适用于由医疗机构研发、制备并在本医疗机构内开展的体细胞治疗临床研究和转化应用。

国家卫生健康委对细胞治疗转化应用项目进行目录管理，与产业化前景明显的细胞治疗产品错位发展。由企业主导研发的体细胞治疗产品应当按照药品管理有关规定向国家药品监管部门申报注册上市

第五条 医疗机构是体细胞治疗临床研究和转化应用的责任主体，对体细胞制备的质量负责。

体细胞治疗临床研究和转化应用的责任主体，不能局限于“医疗机构”，医疗机构联合各企业、细胞产业协会，共谋产业发展，政府监管，行业协会自律，共同促进细胞治疗产业可持续发展发展。

据普华资本报告；基因测序是精准医疗的基础，免疫细胞治疗，癌变细胞批量改造（基因编辑）都属于精准医疗。

据中国医药生物技术协会统计，全国开展免疫细胞治疗的医院已有数百家。免疫细胞治疗繁荣发展的背后，也蕴含着极大的临床安全风险，不利于这项技术的治疗研究和应用的开展。中国高科技产业化研究会生物医药分委会副主任委员武宁指出，我国细胞治疗技术在实现产业化和临床应用的过程中，既有机遇，又有挑战。并就如何突破技术创新、如何制定标准化，加强监管和审评，实现技术和产业的快速发展，加强细胞治疗产业的规范管理，推动细胞治疗产业可持续发展等方面进行了交流。

2015年11月17日人民网记者从“中国生物治疗大会”上获悉，由英普乐孚牵头起草，中国医药生物技术协会制订的《免疫细胞制剂制备质量管理规范》目前已完成初稿。该规范以协助机构确保其免疫细胞在制备过程中未受污染，且不致因制备不当而影响免疫细胞制剂的安全性、功效与完整性为宗旨。

2016年10月31日，从上海政府网获悉，中国医药生物技术协会发布《免疫细胞制剂制备质量管理自律规范》，这是我国首个免疫细胞制剂制备行业规范，对免疫细胞治疗的质量管控和安全保障具有重要意义，不仅有利于行业内机构自律，也为政府更有效的监管提供了参考。

二、体细胞治疗监管职能部门整合，创新政府监管，高效快速促进医疗技术的创新和使用

细胞治疗是健康科技的一个创新和进步，对人民健康事业具有重大意义，尤其在当今肿瘤发病率居高不下的形势下。新事物的出现，往往会在初期有一个不规范的阶段，目前细胞治疗管理政策上，卫健委“按医疗技术管理”，国家药品监管部门“按药品管理”；国家卫生健康委对细胞治疗转化应用项目进行目录管理，与产业化前景明显的细胞治疗产品错位发展，由企业主导研发的体细胞治疗产品应当按照药品管理有关规定向国家药品监管部门申报注册上市。

能否在卫健委下成立细胞治疗局，专门负责监管医疗机构细胞治疗临床研究与应用、企业细胞治疗产品注册与上市，创新政府服务，淡化监管，高效快速促进医疗技术的创新和使用。

三、生物高科技公司主导，成了行业协会，以评价为抓手，推动细胞治疗官产学研用一体化，控制细胞治疗成本，普惠大众

生物高科技公司发起，在国家卫健委、国家药品监管局等部门主管下，成立中国细胞治疗产业协会（筹备），对当下细胞治疗的临床技术和产品所属的医疗机构，生物企业进行日常审核评价，以评价为抓手，对一些已经证明安全、有效、优于现有医疗手段的细胞治疗产品（或技术），提请国家相关监管机构审核批准可在该研究机构（尤其掌握细胞培养技术的生物科技公司）内外转化为临床应用，推动细胞治疗官产学研用一体化，细胞治疗产业化，降低细胞治疗成本，告别欧美国家“细胞治疗很贵，耗费巨资续命”的现状，降低细胞治疗成本，控制细胞治疗成本，以满足群众治病的需求。

基因治疗&细胞治疗昂贵，诺华的Avxs-101需要400万美金，最便宜的三胞的Provenge也需要9.3万美金

细胞治疗产业是典型的战略性新兴产业，也是能够带来巨大市场潜力的高技术产业。目前，我国在细胞研究方面的水平大体与国际同步，这是我国广大科研人员、医务工作者和政府各部门多年来共同努力的成果。但是，对于真正实现细胞治疗产业化，降低细胞治疗成本，满足群众治病的需求，增强就医的获得感，还面临诸多难题，任重道远。(生物谷Bioon.com）

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