礼来RET抑制剂LOXO-292获FDA优先审评 有望第三季度获批

1. 礼来RET抑制剂LOXO-292

来源：药明康德 2020-02-03 17:00

近日，礼来公司宣布其RET抑制剂selpercatinib（LOXO-292）已获得美国FDA授予的优先审评资格，有望加速获批治疗携带RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）晚期患者，RET突变髓样甲状腺癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌患者。预计FDA将在今年第三季度对该项新药申请（NDA）做出回复。RET基因变异包括基因融合和激活性点突变，它们可以导致

近日，礼来公司宣布其RET抑制剂selpercatinib（LOXO-292）已获得美国FDA授予的优先审评资格，有望加速获批治疗携带RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）晚期患者，RET突变髓样甲状腺癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌患者。预计FDA将在今年第三季度对该项新药申请（NDA）做出回复。

RET基因变异包括基因融合和激活性点突变，它们可以导致RET信号通路过度激活，细胞生长不受控制。RET基因融合出现在2%的非小细胞肺癌，10-20%的甲状腺癌和少数其它癌症类型中。而激活性RET点突变出现在60%的髓样甲状腺癌患者中。携带RET基因变异的癌症主要依靠这一蛋白激酶的异常激活促进它们的增殖和生长，因此这些癌症对RET抑制剂非常敏感。

Selpercatinib是礼来公司收购Loxo Oncology公司时获得的高度特异性，强力口服RET抑制剂。它不但可以抑制天然RET信号通路，也可以抑制可能出现的获得性抗性。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，治疗携带RET基因融合的NSCLC患者和携带RET激活性突变的MTC患者，以及携带RET基因融合的晚期甲状腺癌患者。

该项新药申请的递交是基于selpercatinib在治疗携带RET突变肺癌和甲状腺癌患者的1/2期试验LIBRETTO-001中获得的积极数据。根据此前已公布的数据显示，截至2019年6月17日，selpercatinib在这些接受过多种前期治疗的NSCLC患者中达到68%的客观缓解率（ORR），其中完全缓解率（CR）为2%。携带RET基因融合的NSCLC患者中高达50%的患者可能出现大脑转移瘤，在出现大脑转移瘤的患者亚群中，selpercatinib表现出高达91%的中枢神经系统ORR，完全缓解率达到18%。在疗效持续时间方面，这一患者群的中位缓解时间（DOR）达到20.3个月，中位无进展生存期（PFS）达到18.4个月。基于大多数患者仍然处于无进展或缓解期，这些中位数值有望随着随访时间的增加而进一步延长。

“我们很高兴FDA授予selpercatinib的新药申请优先审评资格，这代表着向RET驱动型癌症患者提供新型精准疗法的重要一步，”礼来肿瘤学总裁Anne White女士说：“我们对selpercatinib开发计划的积极势头感到非常满意，并希望尽快为RET驱动型癌症患者提供突破常规疗法的新方法。” （生物谷 Bioon.com）

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