ALS新药率先在加拿大提交上市申请 美国FDA遭患者团体反对！

与许多脑部疾病一样，肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）仍然是药物研发人员难以攻克的目标。有希望的疗法一次又一次地失败，给下一个可能成功的疗法增加了越来越大的压力。目前，只有2种药物被用来对抗这种疾病，而且都有其局限性。

在正在开发的新药中，最受关注的一种来自美国马萨诸塞州剑桥市Amylyx制药公司。去年，一项小规模研究的结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受Amylyx的药物（AMX0035）治疗的患者在说话、行走和写作等基本功能方面表现出改善。研究还发现，接受AMX0035治疗后，患者的功能衰退较慢，寿命更长。

有了这些结果，Amylyx得出结论，它有足够的证据来寻求批准。今年3月，该公司表示，将在今年上半年向加拿大卫生部提交营销申请。周三，该公司又宣布，计划在2021年底前向欧盟监管机构提交营销申请。

但在美国，监管时间可能要长得多，因为Amylyx刚刚还透露，美国FDA希望在该公司提交AMX0035上市申请之前，看到一项额外的安慰剂对照研究的数据。为了满足这一要求，Amylyx打算在欧洲和美国开展一项后期临床试验，预计7月至9月开始入组患者。

Amylyx高层表示，他们将与FDA合作，尽快满足这些数据需求。尽管如此，周三的声明还是让人对这起不同寻常的监管案例产生了更多疑问。

通常情况下，FDA是制药公司在医药市场上寻求监管批准的第一站。尤其是当公司总部设在美国或在美国经营部分临床项目时。然而，Amylyx却先在加拿大和欧洲提交AMX0035上市申请，然后才在美国申请。

Amylyx联合创始人兼联合首席执行官Josh Cohen在3月份接受BioPharma Dive采访时表示：“我想说的是，加拿大卫生部与我们的合作非常迅速。坦率地说，我认为FDA现在也正处于这一点上，但他们花了一点时间才恢复过来。”

对于患者团体如美国ALS协会（The ALS Association）来说，美国的停摆反映了FDA更大的问题。在一份声明中，该协会对FDA进行了谴责，称该机构没有像同行那样，努力尽快推出新的ALS疗法。

ALS协会主席兼首席执行官Calaneet Balas在周三的声明中表示：“患有ALS的美国人应该得到加拿大人和欧洲人很快就会得到的潜在有益疗法。我们已经要求FDA尽快批准AMX0035。但到目前为止，这些呼吁都被忽略了。”

值得注意的是，FDA对AMX0035的立场是在另一种治疗ALS的实验药物引起争议后不久提出的。去年年底，美国纽约一家名为Brainstorm Cell Therapeutics的生物技术公司披露，其基于干细胞的ALS疗法没有达到后期试验的主要目标。尽管失败了，Brainstorm首席执行官ChaimLebovitz表示，有信心继续推进这款干细胞疗法。

不过，到了2月份，批准前景似乎暗淡。Brainstorm表示，已经收到了来自FDA的回复，该机构认为没有足够的证据支持上市申请。

这一声明也遭到了患者团体和倡导者的强烈谴责，他们责备FDA没有认识到对ALS新疗法的紧迫需求。Brainstorm仍然可以在没有额外数据的情况下提交申请，尽管在FDA的反馈之后获得批准的可能性很小。

在这些批评之后，FDA采取了不同寻常的步骤，在一份新闻稿中解释了它对Brainstorm公司干细胞疗法的立场。该机构表示：“从已经传达给ALS社区的数据来看，人们非常希望这种产品能够在ALS的管理方面至少提供一个适度的突破，如果不是更实质性的突破的话。但是，后期研究的结果表明，数据显然不支持这种疗法的临床益处。”

从那以后，ALS协会进行了自己不寻常的发声。本月初，在Calaneet Balas受到“危险和低俗的社交媒体攻击”后，该协会董事会明确声明了对Balas的支持。(生物谷Bioon.com）