全球首例人胚胎干细胞来源肝细胞治疗肝衰竭成功

位于湖南长沙的人类干细胞国家工程研究中心25日发布消息称，“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目治疗的首位患者，目前生存状况良好，细胞治疗被证明安全有效。这是全世界第一例得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人。

中国是肝病大国，每年终末期肝病新增数量超过600万例，原位肝移植仍是目前最有效的治疗方法，但肝源十分匮乏。人类干细胞国家工程研究中心成功将人胚胎干细胞诱导分化为肝脏细胞，为治疗终末期肝病提供安全、稳定、充足的细胞来源，与中南大学湘雅医院的临床合作有望打破肝衰竭治疗瓶颈。

家住湖南邵阳市绥宁县武阳镇的陈先生，就是此次得到人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病人。2022年5月，经过医疗专家组和研究团队评估商议，并与患者及家属充分知情沟通，陈先生在26日、29日接受两次人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞制剂治疗。治疗后1个多月，他各项指标恢复良好顺利出院，至8月24日已经随访到干细胞治疗后3个月，综合8个访试点结果，细胞治疗安全且有效。

人类干细胞国家工程研究中心主任卢光琇表示，用于治疗的细胞制剂来源于人胚胎干细胞。这是一种来自受精5至6天胚胎的内细胞团，又被称为神奇的“万能细胞”，能在体外无限扩增，并被诱导分化为人类机体几乎所有的细胞类型，也包括肝细胞在内，因此可为治疗终末期肝病的提供稳定、充足的细胞来源。移植后的肝细胞，可发挥功能替代作用支持肝组织修复、改善凝血功能，还可以分泌多种细胞因子，促进肝细胞增殖，同时发挥免疫调节作用，从多方面协助修复肝脏。

此前的临床前有效性研究已证明，肝脏细胞制剂能显著提高肝衰动物模型的存活率——与对照组仅6.67%的生存率相比，治疗组生存率大幅提升到了68.89%，同时肝功能和凝血功能得到改善，起到了保护肝脏并促进肝脏细胞再生的作用。

负责该临床研究的中南大学湘雅医院感染科主任黄燕表示，该项目自2019年6月向中国国家卫健委申报临床研究备案，历经两年的反复修订，于2022年4月13日正式启动。从5月起，项目招募10名患者，随访时间1年，除陈先生外第二例患者已于7月18日开展治疗，目前无不良反应，消化道症状减轻，凝血功能及肝功能显著改善，即将出院。

人类干细胞国家工程研究中心副主任林戈表示，此项目使用的肝细胞制剂按照《药品生产质量管理规定(GMP)》要求进行生产，产品质量已通过中国食品药品检定研究院复核，具备成熟肝细胞功能，现已完成制剂工艺、细胞生物鉴定、特性分析等各项试验，可替代人体肝细胞。

目前，全世界尚无胚胎干细胞相关细胞制剂上市。人类干细胞国家工程研究中心将加快推进人胚胎干细胞衍生的肝细胞治疗肝衰的新药申报进程，有望早日应用于临床，给各种原因导致的急性肝功能衰竭患者带来帮助。

据悉，人类干细胞国家工程研究中心团队于1999年成功构建世界首个人类治疗性克隆胚，于2002年建立中国首株人胚胎干细胞系，相关成果获《华尔街日报》《泰晤士报》《Science》杂志等世界各大主流媒体报道，并在当时促使美国调整胚胎干细胞研究政策，掀起干细胞热潮。