超30家机构药厂投资，曝Metagenomi拟首次公开募股，或于秋季上市

据知情人士透露，基因编辑生物技术公司 Metagenomi 可能于今年秋季上市。目前尚不清楚该公司寻求筹集多少资金，文件尚未公开。

自 2018 年成立以来，Metagenomi 获得了 30 多家投资机构和制药商超 4 亿美元的资金支持。包括拜耳、RA Capital、Moderna、Bristol Myers Squibb、SymBiosis、Catalio Capital Management 等知名企业。最近一次融资是 2023 年 1 月份的 1 亿美元融资，使 B 轮融资总额达到 2.75 亿美元。

Metagenomi 是一家美国基因编辑技术服务提供商，主要从微生物宏基因组数据中，借助 AI 和机器学习方法，筛选出新型基因编辑系统，包括基于 CRISPR 的基因编辑系统，也包括其他基因编辑系统。

该公司由加州大学伯克利分校的 Brian Thomas 和 Jillian Banfield 两位教授联合创办，两位教授都是宏基因组领域的先驱。官网称，正是这两位教授的发现引出了 Jennifer Doudna 的发现。

官网介绍称，过去这家公司一直在搭建基因编辑数据库，目前已经筛选出了成千上万个核酸酶，其中有百余种具有应用潜力。这些酶比 Cas9 小很多，可以有效降低 Cas9 的脱靶毒性，针对 CRISPR 无法完成的功能进行优化。

据了解，该公司发现的核酸酶，编辑效率超过 90%，有的甚至超过 95%。

寻找新型酶的目的在于真正实现任何类型的基因编辑，除了在敲入和敲除上与当下的基因编辑同水平以外，还可以通过工程化改造进行碱基编辑，并整合更大的 DNA 片段，从而实现更安全的基因编辑。

在今年的 ASGCT 大会上，Metagenomi 公布了多个数据。其中，Metagenomi 披露了名为 MG29-1 的新型 V 型核酸酶的功效。MG29-1 在实验室中编辑原代人类细胞的效率较高，肝细胞中可达 75%，整个肝脏约 70%；在小鼠和非人灵长类动物中同样拥有较高的编辑效率。传统方法（例如计算机筛选和体外消化）显示 MG29-1 没有脱靶。

目前，Metagenomi 已经开发了多条管线，除了涵盖血友病、囊性纤维化等适应症之外，还布局多条在心血管、肿瘤学、代谢疾病等方面的未公开目标。

▲图 | Metagenomi 管线（来源：公司官网）

2021 年，该公司与 Moderna 达成合作。“神秘” 是这项合作给外界的印象。双方在许多细节上都保持沉默，外界对于合作目标是什么、Moderna 将提供多少资金、支付方式如何等等都一无所知。

唯一能明确的是，双方将主要聚焦在严重遗传疾病的体内疗法。Metagenomi 将提供基因编辑工具，而 Moderna 将提供 mRNA 和脂质纳米粒子递送技术等相关技术。

此外，该公司还与 Ionis Pharmaceuticals 达成合作，两家公司将联合开展研究，最初旨在为多达四个基因目标提供研究药物。Ionis 有权在实现预定发展里程碑后再增加四个目标。根据协议条款，Ionis 向 Metagenomi 预付 8000 万美元，外加未来里程碑付款和特许权使用费的潜力。

值得注意的是，在今年提交 IPO 申请的十几个生物技术公司中，几乎所有都已经进入人体试验，而 Metagenomi 的基因编辑工作仍处于临床前阶段。