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盘点罗氏近1个月超60亿美元布局细胞和基因疗法

  1. 基因疗法

来源:创鉴汇 2021-09-09 12:37

   随着生命科学领域的研究进步,细胞与基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时,该类创新疗法也促使医药行业的融资交易持续升温。据不完全统计,近1个月内,罗氏(Roche)公司以超60亿美元布局细胞和基因疗法。细胞疗法方面,罗氏旗下子公司与Adaptimmune Therapeutics达成总价值

 

 

随着生命科学领域的研究进步,细胞与基因疗法的研发得到了越来越多的关注与重视。在为患者提供多样治疗选择的同时,该类创新疗法也促使医药行业的融资交易持续升温。据不完全统计,近1个月内,罗氏(Roche)公司以超60亿美元布局细胞和基因疗法。细胞疗法方面,罗氏旗下子公司与Adaptimmune Therapeutics达成总价值可能超过30亿美元的合作,治疗多种肿瘤适应症;基因疗法方面,罗氏分别就亨廷顿舞蹈症(HD)、神经科学和罕见疾病适应症达成1.9亿美元和30亿美元的合作。下面让我们共同进行回顾与盘点。

1、超30亿美元!基因泰克携手Adaptimmune开发同种异体细胞疗法

9月7日,癌症细胞疗法研发公司Adaptimmune Therapeutics(以下简称“Adaptimmune”)宣布,已与罗氏公司旗下基因泰克(Genentech)达成战略合作和许可协议,开发和商业化同种异体细胞疗法,治疗多种肿瘤适应症。根据协议,Adaptimmune公司将获得1.5亿美元的前期付款,并且有可能获得超过30亿美元的研发、监管和推广里程碑付款。两公司的合作一方面是联合开发靶向5种癌症相关靶点的同种异体T细胞疗法,另一方面包括开发个体化同种异体T细胞疗法。在这两个方面,Adaptimmune将负责利用其诱导多能干细胞ipsC)衍生的同种异体平台产生T细胞(iT cells)开发临床候选物,基因泰克将负责T细胞受体(TCR)和随后的临床开发和商业化。

iPSC的特征在于它可以像胚胎干细胞一样几乎无限制的增殖,而且可以成功地被分化为淋巴细胞,从而为生产T细胞,NK细胞等细胞疗法提供了一个可再生的细胞来源。这一特征解决了原代细胞来源有限,扩增程度有限的挑战。此外,ipsC细胞在体外易于接受基因工程改造,这让它们有潜力可以接受多轮的基因编辑,转基因导入等基因工程优化步骤,从而增强它们的效力、持久性和应用范围。相比之下,原代细胞接受多轮基因工程改造的潜力有限。

值得一提的是,Adaptimmune在国际肝癌协会2021年会(ILCA2021)上刚公布了该公司开发的TCR-T细胞疗法在治疗晚期肝细胞患者的1期临床试验ADP-A2AFP中获得的最新结果。试验结果显示,该公司开发的靶向甲胎蛋白(AFP)的TCR-T细胞疗法显示出临床抗癌活性,在接受目标剂量治疗的患者中,一名患者获得完全缓解,疾病控制率为64%。

2、罗氏子公司Spark与NeuExcell达成研究合作,为亨廷顿舞蹈症开发新型基因疗法

9月7日,NeuExcell Therapeutics(以下简称“NeuExcell”)和罗氏子公司Spark Therapeutics(以下简称“Spark ”)宣布了一项基因治疗合作协议,旨在为亨廷顿舞蹈症(HD)患者开发一种安全有效的治疗方法。根据协议条款,Spark将获得NeuExcell专有的神经再生基因治疗平台的使用权,NeuExcell的研发团队将与Spark密切合作以推进该计划。根据期权许可,NeuExcell将获得约1.9亿美元的预付款、许可费、研发和销售里程碑付款以及产品特许权使用费。根据本协议,Spark享有NeuExcell的HD计划的全球独家授权许可。

HD是一种无法治愈的遗传性脑部疾病,由第4号染色体上的单个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同区域,因此会影响运动、行为和认知功能。HD患者行走、思考、推理、吞咽和说话会变得越来越困难,最终将需要全职护理,另外,与HD相关的并发症通常也是致命的。

3、Shape Therapeutics获罗氏30亿美元助力,推进基因疗法治疗神经科学和罕见疾病适应症

8月24日,Shape Therapeutics(以下简称“Shape”)宣布,与罗氏公司达成一项研发合作和许可协议。将利用其RNA编辑技术平台RNAfix,以及AAVid技术平台,开发治疗阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病的基因疗法。新闻稿指出,Shape公司可能获得超过30亿美元的前期和里程碑付款。

Shape公司的技术平台是称为RNAfix的RNA编辑平台,在RNA水平上对基因突变进行编辑。这一平台设计出一种指导RNA(guide RNA),它能够招募在所有人体细胞中都存在的RNA特异性腺苷脱氨酶(ADAR),对特定的mRNA序列进行修改。ADAR酶能够将碱基腺嘌呤(A)修改成肌苷(I),而肌苷在生成蛋白质的过程中会被核糖体识别为鸟嘌呤(G),从而完成从A到G的编辑修改。

该公司还开发了名为RNAskip的技术平台,它设计的tRNA,能够识别RNA序列上过早出现的终止密码子,让转译过程能够通读(readthrough)过这些密码子,生成正常的蛋白。因为过早出现的终止密码子只有三种,这意味着RNAskip平台设计的tRNA可以用于多种不同的遗传疾病。

Shape公司还开发了名为AAVid的腺相关病毒衣壳发现平台,旨在构建新一代AAV载体,有效地将RNAfix或RNAskip载荷递送到与疾病相关的特定组织,达到通过一次性治疗,能够让患者长期获益的效果。该公司已经发现多种可以利用其靶向RNA的技术平台治疗的基因变异,包括阿尔茨海默病、帕金森病、杜氏肌营养不良(DMD),囊性纤维化等数十种疾病。

虽然目前RNA编辑技术还未成熟,疗法开发仍然处于临床前研究阶段,但是罗氏决定与Shape Therapeutics公司合作也显示了该公司对RNA编辑潜力的看好。(生物谷Bioon.com)

 

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