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罕见病新药!欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!

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  6. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症

来源:本站原创 2021-09-06 01:49

Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂,由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。

PNH红细胞溶血(图片来源:standardofcare.com)

2021年09月05日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准长效C5抑制剂Ultomiris(ravulizumab)扩大使用人群,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童(体重≥10公斤)和青少年患者。具体为:经历出血、有临床症状表明疾病活动度很高的儿童和青少年PNH患者,以及在接受Soliris(eculizumab)治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH儿童和青少年患者。

在欧盟,Ultomiris于2019年7月获得批准,用于治疗PNH成人患者。Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂,能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白,可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。

随着这项最新批准,Ultomiris成为了欧盟批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。来自3期临床试验的结果显示,Ultomiris减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担,其疗效和安全性已得到证实。

2021年6月,美国FDA批准扩大Ultomiris适用人群,用于治疗PNH儿童(一个月及以上)和青少年患者。Ultomiris是美国第一个也是唯一一个针对这一年龄组PNH患者的治疗方法。

英国伦敦国王学院医院Austin Kulasekaraj博士表示:“PNH是一种毁灭性的疾病,会对儿童的生活质量产生重大影响。Ultomiris的批准,将对欧盟地区的PNH儿科患者带来治疗进步。与Soliris相比,Ultomiris每年需要的输液次数减少,并具有良好的疗效和安全性,该药将减少这些儿科患者缺课进行治疗的需要。”

阿斯利康旗下公司Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示:“Ultomiris的批准反映了我们对提供新治疗的持续承诺,这些新治疗能够对患者的生活产生有意义的影响。Ultomiris已成为治疗PNH成人患者的标准护理疗法,我们将尽快向更年轻的患者群体提供治疗。”

PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,包括可发生在全身的血栓形成,并导致器官损伤和过早死亡。PNH的症状和并发症是由于缺乏对补体系统的调节或控制引起的,而补体系统是人体免疫系统的一个重要组成部分。

自2018年首次批准以来,Ultomiris已迅速PNH成人患者的标准疗法。Ultomiris旨在抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用,同时保留免疫系统其他部分的功能,以抵抗常见病原体和感染。Ultomiris通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制,减少血管内红细胞的破坏(血管内溶血和血栓)的风险。

此次欧盟批准,基于一项3期临床研究的结果。数据显示,在18岁以下的儿童和青少年患者中,Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外,Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件,也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血,后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。

Ultomiris在儿童和青少年PNH患者中的疗效和安全性与Ultomirs在成人PNH患者临床研究中已建立的特征一致,代表了真实临床环境中广泛的PNH患者群体。

Alexion的产品、研发实力、补体技术平台(点击图片,查看大图)

2020年12月,阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式,收购罕见病巨头Alexion。这笔交易于2021年7月正式完成。此次收购的成功完成,标志着阿斯利康进入了罕见病药物领域,开启了阿斯利康的新篇章。通过亚力兄创新的补体生物学平台和强大的管线,阿斯利康现在在免疫学领域的科学地位得到了加强,并将继续开拓罕见病患者药物的发现和开发。罕见病是一个高增长、迅速创新的疾病领域,有着重大的未满足医疗需求,将成为阿斯利康的一个高增长机会。

Alexion的主打产品是2款C5补体抑制剂Soliris和Ultomiris,后者是前者的长效版。2款药物均通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。

Soliris于2007年首次获准上市,目前已批准多种超级罕见病,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、全身型重症肌无力(gMG)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。Ultomiris是Soliris的升级版产品,是第二代、长效C5补体抑制剂,于2018年底首次获批上市,已批准的适应症包括:PNH、aHUS。

Soliris是全球最畅销的罕见病药物之一,2020年销售额达到了40.65亿美元。Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。2款C5抑制剂的销售总额达51.42亿美元。(生物谷Bioon.com)

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