罕见病RNAi疗法！vutrisiran在美国进入审查：3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
来源：本站原创 2021-06-30 23:55
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
ATTR-PN（图片来源：pfizermed.at）
2021年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --行业领先的RNAi治疗公司Alnylam近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理vutrisiran的新药申请（NDA），这是一种在研RNAi疗法，每3个月皮下注射一次，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。FDA已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2022年4月14日。FDA表示，目前没有计划召开咨询委员会会议，这是作为NDA审查的一部分。
vutrisiran在美国和欧盟已被授予治疗ATTR淀粉样变性的孤儿药资格（ODD），在美国还被授予了治疗hATTR-PN的快速通道资格（FTD）。根据HELIOS-A研究的结果，Alnylam公司还计划在2021年向欧盟、巴西、日本提交了vutrisiran的监管申请文件。
Alnylam公司副总裁兼TTR特许经营负责人Rena Denoncourt表示：“我们很高兴FDA已经受理了vutrisiran的 NDA，这是基于HELIOS-A研究9个月的结果。如果获得批准，作为一款每3个月皮下注射一次的新疗法，vutrisiran有潜力逆转疾病的多发性神经病表现。”
全球首个RNAi药物
vutrisiran是一种在研的皮下注射RNAi疗法，用于治疗ATTR淀粉样变性，包括遗传性（hATTR）和野生型（wtATTR）淀粉样变性。vutrisiran能够靶向并沉默特定的信使RNA，在野生型和突变型转甲状腺素（TTR）蛋白制造出来之前进行阻断。vutrisiran每季度（3个月）皮下注射一次，可帮助减少TTR淀粉样蛋白在组织中的沉积，促进组织中沉积的TTR淀粉样蛋白的清除，并潜在地恢复这些组织的功能。vutrisiran利用了Alnylam公司的增强稳定化学(ESC)-GalNAc共轭递送平台，旨在提高效力和高代谢稳定性，可允许不那么频繁（infrequent）的皮下注射。
遗传性转甲状腺素（hATTR）淀粉样变性是一种可遗传的退行性致命性疾病，由TTR基因突变导致。TTR蛋白主要在肝脏中产生，正常情况下是维生素A的载体，。TTR基因突变可导致异常的淀粉样蛋白积聚并损害身体器官和组织，如周围神经和心脏，导致难以治疗的周围感觉运动神经病变、自主神经病变和/或心肌病以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性代表了一个关键的未满足医疗需求，具有很高的发病率和死亡率，全球约有5万名患者。确诊后的中位生存期为4.7年，伴有心肌病的患者具有更短的生存期（中位数为3.4年）。
Alnylam公司已推出了一款治疗hATTR-PN的药物Onpattro（patisiran），该药于2018年8月获美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，适用于治疗hATTR-PN成人患者。
Onpattro是一款通过静脉注射的RNAi药物，每3周给药一次。该药旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断TTR蛋白的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。（生物谷Bioon.com）
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