多发性硬化症新药！诺华Kesimpta欧盟即将获批：可在家每月一次皮下注射的B细胞疗法!
来源：本站原创 2021-01-31 01:59
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
2021年01月30日/生物谷BIOON/--诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kesimpta（ofatumumab），用于治疗存在由临床或影像学特征定义的活动性疾病的复发型多发性硬化症（RMS）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计将在2个月内做出最终审查决定。
2020年8月，美国FDA批准Kesimpta，作为皮下注射剂，用于治疗RMS成人患者，包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病、活动性继发进展型疾病。2021年1月25日，加拿大卫生部批准Kesimpta，用于治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS）。
Kesimpta是一种新型靶向B细胞疗法，与多发性硬化症(MS)一线药物Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）相比，显示出非常高的疗效和相似的安全性，将成为广泛RMS患者群体的首选治疗方案。Aubagio是赛诺菲的一款口服多发性硬化症（MS）药物，也是行业领先的MS口服疾病修正治疗药物。
值得一提的是，Kesimpta是第一个也是唯一一个可以在家轻松给药和管理的B细胞疗法，采用Sensoready自动注射笔给药每月一次皮下注射。
传统上，治疗MS的B细胞结合剂/消耗剂主要在医院或输液中心给药，这会增加医疗保健系统的成本，并给一些患者带来生活方式负担。Kesimpta是一种非常有效的B细胞疗法，每月一次皮下注射给药，可由患者在家自行治疗，避免去医院/输液中心，这将满足RMS患者群体中存在的重大需求。
管理RMS的目标之一是保持神经功能，以减缓功能障碍的恶化。尽管有几种疾病修正疗法（DMT）可用于治疗RMS，但大多数RMS患者仍会经历疾病活动。有证据表明，早期开始高效治疗可以改善RMS患者的长期预后。
诺华制药总裁Marie France Tschudin表示：“Kesimpta获得了CHMP的积极评价，这强调了其为欧洲RMS患者提供一种新治疗方法的潜力，这种治疗方法结合了强大的疗效和良好的安全性，可以在家自行给药。通过消除去输液中心的需要，Kesimpta不仅可以减轻患者的负担，还可以减轻医生和医疗保健系统的负担。Kesimpta是我们致力于为多发性硬化症社区重新设计药物的体现，我们将与监管部门密切合作，确保尽快为欧洲的多发性硬化症患者提供这款药物。”
CHMP的积极意见，基于2项关键性III期ASCLEPIOS研究的结果。这些研究均达到了主要终点，数据显示：与Aubagio相比，Kesimpta将年复发率（AAR）降低了50%以上、3个月确认残疾进展（CDP）的相对风险降低了30%以上。此外，与Aubagio相比，Kesimpta还显著减少了Gd+T1脑损伤和新的/扩大的T2病变。这2项研究的结果已于2020年8月6日发表于《新英格兰医学杂志》。
一项独立的事后分析表明，Kesimpta在RMS患者中可能阻止新的疾病活动，接受Kesimpta治疗的患者中，近90%在第二年的治疗中没有发现疾病活动的迹象（NEDA-3）。
ofatumumab是一种全人抗CD20单抗，通过结合B细胞表面的CD20分子并诱导有效的B细胞溶解和耗尽而发挥作用。ofatumumab于2009年首次被美国FDA批准，以商品名Arzerra销售，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL），该药需要在医疗机构进行大剂量静脉输注。
诺华随后在一个全新的开发项目中对ofatumumab治疗RMS进行了研究，因为众所周知B细胞在自身免疫性疾病（如MS）的发展中起着关键作用。在RMS中，ofatumumab的临床开发项目历经10年，作为严格研究的一部分，涉及全球2300多例患者，反映了广泛的患者群体。Kesimpta是通过一种独特的作用方式发挥作用的，而治疗方案（给药）是为RMS专门设计的，对结果起着关键作用。这是一种不同的给药方案和给药途径，与之前批准的CLL适应症不同。
诺华MS产品组合
Kesimpta作为新一代的B细胞耗竭剂，具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性，该药上市后，有望挑战罗氏快速增长的CD20靶向药物Ocrevus（ocrelizumab），后者2019年全球销售额增长57%，达到了惊人的37.08亿瑞士法郎。
多发性硬化症（MS）通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能，影响全球约230万人。该病通常分为三种类型：复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）、继发进展型多发性硬化症（SPMS，通常定义为认知和身体变化以及残疾的整体积累）、原发进展型多发性硬化症（PPMS）。约85%的患者最初出现复发类型的多发性硬化症。
在该领域，诺华的产品组合包括：Gilenya（fingolimod，S1P调节剂）、Mayzent（siponimod，新一代S1P调节剂）、Extavia（皮下注射用干扰素β-1b）。此外，旗下山德士在美国销售Glatopa（醋酸格拉替雷，20mg/mL，40mg/mL），该药是梯瓦重磅MS药物Copaxone的仿制药。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Novartis receives positive CHMP opinion for Kesimpta?* (ofatumumab), a self-administered treatment for adult patients with relapsing multiple sclerosis
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