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干细胞疗法治疗1型糖尿病!美国FDA批准Vertex临床测试干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法!

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来源:本站原创 2021-01-30 02:14

VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法,有潜力恢复胰岛细胞功能来恢复机体调节血糖水平的能力。

2021年01月30日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准了新药临床试验申请(IND),使该公司能够启动VX-880的临床试验。VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法,用于治疗1型糖尿病(T1D)。

Vertex公司计划在2021年上半年,启动一项1/2期单臂、开放标签临床试验,采用VX-880对伴有低血糖意识受损和严重低血糖的1型糖尿病(T1D)患者进行治疗。该试验将评估不同剂量VX-880的安全性和有效性,大约将有17例患者参加这项临床试验

Vertex执行副总裁兼细胞和基因治疗主管Bastiano Sanna博士表示:“在我们今年庆祝胰岛素发现100周年之际,我们很高兴将同类首个(first-in-class)细胞疗法引入临床,有潜力对T1D患者产生有意义的影响。我们期待着启动我们的临床计划,并测试我们独特的方法,用干细胞衍生的完全分化的胰岛素产生胰岛细胞,来替代1型糖尿病患者中被破坏的胰岛细胞。”

1型糖尿病(T1D)是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞的自身免疫破坏,导致胰岛素分泌减少和血糖控制受损。缺乏胰岛素会导致身体对营养物质的处理异常,从而导致高血糖水平。高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒,随着时间的推移,会导致并发症,如肾病/衰竭、眼病(包括视力丧失)、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡。由于胰岛素输送系统的局限性和复杂性,T1D患者的血糖控制很难达到和维持平衡。低血糖仍然是血糖管理的一个关键限制因素,严重低血糖可导致意识丧失、昏迷、癫痫发作、受伤,甚至致命。目前除了胰岛素治疗外,治疗T1D的选择有限。

VX-880(原名STx-02)是一种研究性异基因人干细胞衍生胰岛细胞疗法,目前正计划对低血糖意识受损和严重低血糖的T1D患者进行评估。VX-880有潜力通过恢复胰岛细胞功能(包括胰岛素的产生)来恢复机体调节血糖水平的能力。

VX-880临床试验将包括完全分化的功能性胰岛细胞的输注,以及长期的联合免疫抑制治疗,以保护胰岛细胞免受免疫排斥。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Vertex Announces FDA Clearance of Investigational New Drug (IND) application for VX-880, a Novel Cell Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes (T1D)

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