囊性纤维化(CF)新药！Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco获美国FDA批准，扩大适用人群!
来源：本站原创 2020-12-24 01:30
Vertex的目标是：让全部的CF患者有药可用。
2020年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的资格范围，纳入CFTR基因存在特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。此外，Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）和Kalydeco（ivacaftor）也获得批准，分别纳入了携带额外反应性突变的≥6岁和≥4个月CF患者。这些批准将使美国超过600例先前没有资格使用这些药物、携带罕见突变的CF患者有机会从针对其疾病根本病因的治疗中获益。
在美国，Trikafta先前被批准用于携带至少一个F508del突变的CF患者，现在被批准增加额外177个突变；Symdeko现在被批准额外127个突变，总共154个反应性突变；Kalydeco现在批准了额外59个突变，总共97个反应性突变。此外，对于某些目前有资格接受Kalydeco治疗的CF患者，此次批准允许他们有资格获得Symdeko或Trikafta治疗；同样地，对于那些目前有资格获得Symdeko治疗的CF患者，此次批准允许他们也有资格获得Trikafta治疗。
Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani医学博士表示：“基于我们成熟的体外模型，此次批准扩大了我们3款CF药物的适用范围，这证明了我们的科学家坚持不懈地致力于实现为所有CF患者开发治疗方法的目标。我们今天仍然致力于帮助每一位可能从我们的药物中获益的患者，就像我们20年前首次踏上征程时一样，这一重要里程碑现在使数百名CF患者能够获得治疗选择，以解决其疾病的根本原因，其中许多是第一次。”
囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
截至目前，Vertex公司已上市4款CF药物：Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）、Symdeko（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）、Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor），前3款药物可治疗全球约40000例患者，约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
医药市场调研机构EvaluatePhamra发布报告预测，Trikafta在2026年将成为全球最畅销TOP10药物之一，销售额将达到87.39亿美元，2019-2026年期间的年复合增长率达到惊人的54.3%。（生物谷Bioon.com）
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