新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 生物标志物 » 囊性纤维化(CF)突破性药物!Vertex创新三联疗法Kaftrio欧盟即将获批,可治疗患者扩大至90%!

囊性纤维化(CF)突破性药物!Vertex创新三联疗法Kaftrio欧盟即将获批,可治疗患者扩大至90%!

来源:本站原创 2020-06-28 19:59


2020年06月28日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日宣布,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Kaftrio(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与Kalydeco(ivacaftor)150mg联合用药方案,用于治疗年龄≥12岁的CF患者,具体为:囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中存在一个F508del突变和一个最小功能突变(F/MF)的患者,或存在2个F508del突变(F/F)的患者。

现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC)审查,后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获得批准,在欧洲,将有多达10000例年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变的CF患者,首次有资格获得一款针对疾病内在病因的治疗药物;此外,对于年龄≥12岁、携带2个F508突变的CF患者,也将有资格获得一种新的三联治疗方案,目前这类患者有资格接受Vertex公司另一款已被欧盟批准的CF药物。

在美国,这款三联疗法已于2019年10月获得FDA批准,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor),该药适用于:CFTR基因中存在至少一个F508del突变、年龄≥12岁的CF患者,具体为:携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或携带2个F508del突变的患者。此前,FDA已授予Trikafta优先审查资格、快速通道资格、突破性药物资格(BTD)。

F508del突变是导致CF的最常见突变。在美国,Trikafta的批准上市,首次使大约6000例年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变(F/MF)的CF患者拥有了一款针对疾病内在病因的治疗药物。此外,而对于有资格接受Vertex公司另外三种FDA批准的CF药物治疗的约12000例携带一个或两个F508del突变的CF患者,也有资格接受Trikafta治疗。

CHMP的积极审查意见,是基于两项全球III期研究的结果:一项是24周安慰剂对照研究,在年龄≥12岁、携带一个F508del突变和一个最小功能突变的CF患者中开展;另一项是4周头对头研究,在年龄≥12岁、携带2个F508del突变的CF患者中开展,将三联疗法(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)与双联疗法(tezacaftor/ivacaftor)进行比较。2项研究均显示,主要终点(肺功能,ppFEV1)和全部关键次要终点有统计学意义和临床意义的改善。在这2项研究中,ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案的耐受性均良好。

柏林夏里特大学医学中心儿科肺脏学、免疫学和危重病医学系主任、医学博士Marcus A.Mall教授表示:“在12岁及以上、F/F或F/MF基因型的CF患者中,ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor+ivacaftor联合用药方案的临床数据是前所未有的。除了肺功能的改善,数据还显示了多项重要预后指标的改善,包括以CFQ-R呼吸域评分衡量的生活质量。临床医生和患者群体都很兴奋,因为有更多的CF患者将能够从CFTR调节剂中获益。”

Vertex首席医疗官、全球药物开发和医疗事务执行副总裁Carmen Bozic医学博士表示:“我们很高兴收到CHMP的积极意见。如果获得批准,这将是第一个针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变的CF患者的CFTR调节器,并将为携带2个F508del突变的CF患者带来额外的益处。这一里程碑使我们更接近于向等待治疗的患者提供这种创新的CF药物,并朝着我们的最终目标迈进一步:为每一个患有这种罕见和毁灭性疾病的患者提供治疗选择。”

囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短生命的遗传病,影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病,影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因(父母各一个)才会患上CF。

虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病,但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变,可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤,最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。

目前,Vertex公司已上市多款CF药物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi/Symdeko(tezacaftor/ivacaftor)这三款药物可治疗全球约40000例患者,约占所有CF患者的50%。而新的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。(生物谷Bioon.com)

温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库