维昇药业TransCon CNP获得欧盟孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）
来源：生物谷 2020-08-21 12:29
维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类
维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类型——软骨发育不全。TransCon CNP是在研的长效CNP，每周一次皮下注射，在安全治疗水平下提供持续的CNP暴露。TransCon CNP已于2019年2月获得美国食品和药品监督管理局（FDA）在美国治疗软骨发育不全的孤儿药认定。目前，市场上尚未有药物被批准用于治疗软骨发育不全。
“TransCon CNP在欧洲和美国均获得了治疗先天性软骨发育不全的孤儿药资格认定，对先天性软骨发育不全患者所面临的疾病及相关并发症的治疗具有非常重要的意义。”维昇药业首席医学官杨军博士说道，“目前该疾病尚无有效的对因治疗。TransCon CNP的加速研发将为这类患者带来潜在希望。维昇药业在中国已进入全球观察性研究ACHieve和2期 ACcomplisH试验的准备阶段，努力为先天性发育不全患者尽快带来创新选择。”
欧盟（EU）认定的孤儿药资格授予那些能安全有效地治疗、预防或诊断威胁生命或使人慢性衰弱疾病的药物，这些疾病患病率不超过5/10000，且目前尚无令人满意的治疗手段。该药物必须为该类疾病患者带来重大利益。孤儿药在欧盟获得销售许可后，具有10年的市场独占性。在某些情况下，具有儿童适应症的孤儿药市场专有权可再延长两年。
维昇药业首席执行官卢安邦表示：“在中国，虽然软骨发育不全的发病率低，但该疾病患者在婴幼儿期死亡风险高，在不同年龄阶段会发生多种严重的骨骼并发症和合并症，且目前缺乏有效的药物治疗，患者一生都要承受着生理和心理上巨大的压力，其治疗需求亟待解决。本次TransCon CNP获得欧盟孤儿药的认定对治疗软骨发育不全具有很重要的意义，作为 TrasnCon CNP在大中华区的独家授权研发及销售企业，今年，维昇药业将共同参与并计划在中国开展相关临床试验，希望能尽早给中国患者带来治疗新选择。”
关于TransConTM技术
TransCon是指“暂时连接”（Transient Conjugation）。TransCon技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案，以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果。
TransCon分子包括3个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后，载体分子可以使得原型药物失活并且不被人体清除。当注射至人体内，在生理条件的pH和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的，因此可以维持其原有的药理机制。TransCon技术可以广泛的应用于各种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子，可以全身或局部应用。
关于软骨发育不全
软骨发育不全是短肢侏儒症的最常见类型，全世界范围内约有25万人受其影响。 软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。例如，骨骼发育异常可以导致睡眠呼吸暂停，下腰段脊髓受冲击导致慢性背部和腿部疼痛，以及颈髓压迫导致婴儿猝死等。咽鼓管异常引起的慢性耳部感染可导致听力下降和语音发育迟缓。
软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的常染色体显性激活突变引起的，该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明，CNP通路刺激生长发育。补充CNP可抵消FGFR3下游突变的影响，从而可以促进骨骼的生长。
“TransCon CNP在欧洲和美国均获得了治疗先天性软骨发育不全的孤儿药资格认定，对先天性软骨发育不全患者所面临的疾病及相关并发症的治疗具有非常重要的意义。”维昇药业首席医学官杨军博士说道，“目前该疾病尚无有效的对因治疗。TransCon CNP的加速研发将为这类患者带来潜在希望。维昇药业在中国已进入全球观察性研究ACHieve和2期 ACcomplisH试验的准备阶段，努力为先天性发育不全患者尽快带来创新选择。”
欧盟（EU）认定的孤儿药资格授予那些能安全有效地治疗、预防或诊断威胁生命或使人慢性衰弱疾病的药物，这些疾病患病率不超过5/10000，且目前尚无令人满意的治疗手段。该药物必须为该类疾病患者带来重大利益。孤儿药在欧盟获得销售许可后，具有10年的市场独占性。在某些情况下，具有儿童适应症的孤儿药市场专有权可再延长两年。
维昇药业首席执行官卢安邦表示：“在中国，虽然软骨发育不全的发病率低，但该疾病患者在婴幼儿期死亡风险高，在不同年龄阶段会发生多种严重的骨骼并发症和合并症，且目前缺乏有效的药物治疗，患者一生都要承受着生理和心理上巨大的压力，其治疗需求亟待解决。本次TransCon CNP获得欧盟孤儿药的认定对治疗软骨发育不全具有很重要的意义，作为 TrasnCon CNP在大中华区的独家授权研发及销售企业，今年，维昇药业将共同参与并计划在中国开展相关临床试验，希望能尽早给中国患者带来治疗新选择。”
关于TransConTM技术
TransCon是指“暂时连接”（Transient Conjugation）。TransCon技术平台通过创新的技术开发新的治疗方案，以优化包括有效性、安全性和给药频率在内的治疗效果。
TransCon分子包括3个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。当3部分结合后，载体分子可以使得原型药物失活并且不被人体清除。当注射至人体内，在生理条件的pH和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来。由于原型药物是未经修饰的，因此可以维持其原有的药理机制。TransCon技术可以广泛的应用于各种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子，可以全身或局部应用。
关于软骨发育不全
软骨发育不全是短肢侏儒症的最常见类型，全世界范围内约有25万人受其影响。 软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。例如，骨骼发育异常可以导致睡眠呼吸暂停，下腰段脊髓受冲击导致慢性背部和腿部疼痛，以及颈髓压迫导致婴儿猝死等。咽鼓管异常引起的慢性耳部感染可导致听力下降和语音发育迟缓。
软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因中的常染色体显性激活突变引起的，该突变导致FGFR3和CNP信号通路的作用失衡。临床前和临床数据表明，CNP通路刺激生长发育。补充CNP可抵消FGFR3下游突变的影响，从而可以促进骨骼的生长。
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