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67%患者症状显著改善 efgartigimod重症肌无力疗法达3期主要终点

  1. 临床试验数据

来源:药明康德 2020-05-27 12:26

 今日,argenx公司宣布,其开发靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod,在治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)患者的关键性3期临床试验ADAPT中,达到了主要研究终点。argenx公司计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请(BLA)。MG是一种罕见的慢性自身免疫

 

今日,argenx公司宣布,其开发靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod,在治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性全身性重症肌无力(gMG)患者的关键性3期临床试验ADAPT中,达到了主要研究终点。argenx公司计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请(BLA)。

MG是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G(IgG)抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通,引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的MG患者在发病后18个月内进展为gMG,进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。确诊为AChR抗体阳性(AChR-Ab+)的患者约占gMG总患者数的80%-90%。

Efgartigimod是一款靶向FcRn的“first-in-class”疗法,旨在减少致病性IgG抗体,阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解,因此通过防止IgG与FcRn的结合,能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭,从而减轻疾病症状。

关键性3期临床试验ADAPT是一项随机、双盲、含安慰剂对照组的研究,其顶线数据表明,67.7%接受efgartigimod治疗的AChR-Ab+ gMG患者达到了主要研究终点的治疗标准,即经过重症肌无力日常生活活动量表(MG-ADL)的测评,患者连续4周的评分改善至少2分,而安慰剂组中的这一数字为29.7%。此外,efgartigimod治疗组中有63.1%的患者经定量重症肌无力(QMG)评分测评后表现出显着缓解,而安慰剂组中达到同等缓解的患者比例为14.1%。40.0%接受efgartigimod治疗的患者实现了最小症状表现,定义为MG-ADL评分为0(无症状)或1,相比之下,安慰剂组中这一数字为11.1%。该试验的详细数据将在未来的医学会议上公布。

“ADAPT试验的数据显示,efgartigimod驱动了患者快速和深度的缓解,包括一定比例的患者在治疗后达到最小或无症状,”argenx首席医学官Wim Parys医学博士说:“基于这些数据,我们打算在年底前向FDA递交efgartigimod的BLA,这将使我们在2021年向可能受益于efgartigimod的患者提供治疗又迈进了一步。我们感谢所有参与ADAPT试验的患者和医疗保健提供者。”(生物谷Bioon.com)

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