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拜耳领投Vesigen公司A轮融资,助力构建ARMMs技术平台

  1. ARMMs技术

来源:生物谷 2020-07-27 15:30

 包括基因编辑,mRNA替代和RNA干扰在内的新模式,对于未来疗法甚至治愈性治疗手段而言具有巨大的潜力。然而经证明,将这些模式递送到特定细胞和组织中的疾病靶点颇具困难。由于超过80%的已确认且经过生物学验证的药物靶点位于人体细胞内,因此迫切需要创新性细胞内递送技术,将这些分子运送到靶点,充分释放新型治疗模式的全部潜力。
包括基因编辑,mRNA替代和RNA干扰在内的新模式,对于未来疗法甚至治愈性治疗手段而言具有巨大的潜力。然而经证明,将这些模式递送到特定细胞和组织中的疾病靶点颇具困难。由于超过80%的已确认且经过生物学验证的药物靶点位于人体细胞内,因此迫切需要创新性细胞内递送技术,将这些分子运送到靶点,充分释放新型治疗模式的全部潜力。 

Vesigen Therapeutics公司于2020年7月22日正式成立,旨在利用专有的递送技术,克服下一代疗法(如CRISPR-cas9,RNA分子及其他治疗性蛋白质)在靶向性细胞内输送的障碍。拜耳飞跃计划(Leaps by Bayer)和晨兴创投领投了该公司2,850万美元的A轮融资,Linden Lake Ventures和Alexandria Venture Investments也参与其中。

拜耳飞跃计划负责人Juergen Eckhardt博士表示:“拜耳飞跃计划正在持续投资变革性的生物技术,这些技术具有推动模式从治疗手段转变为治愈的能力。我们相信Vesigen公司的ARMMs技术有潜力实现这一目标,帮助为众多疾病领域带来新的可治愈性手段。”

Vesigen公司正在开发基于专有ARRDC1介导微泡(ARMMs)技术的药物。这是一类融合型细胞外囊泡,自然演化为包装并传递细胞和组织之间的通讯信号。 ARMMs具有独特的特性,使其更适合产生和递送治疗介质。 Vesigen公司及其科学创始人已经证明,可以将众多治疗有效载荷(包括RNA,蛋白质和基因编辑系统)包装在ARMMs中,并以细胞内方式在体外和体内进行功能性传递。

Vesigen Therapeutics公司联合创始人兼首席执行官Robert Millman说:“我们的使命是要实现众多新模式的治疗潜力,例如RNA干扰,mRNA替代以及基因编辑。这些新模式已被用于确认并验证靶点,但由于递送障碍而难以转化为行之有效的治疗方法。”

Vesigen将利用募集资金构建ARMMs平台,并将推动众多治疗介质进入临床前及临床开发。通过此次融资,Vesigen已任命来自晨兴创投的陈乐宗为董事长,同时来自晨兴创投的Stephen Bruso以及来自拜耳飞跃计划的Juergen Eckhardt和Jak Knowles被任命为董事会成员。

该公司的科学顾问委员会成员将包括:

1,Vesigen Therapeutics科学联合创始人Quan Lu博士
2,麻省总院(美国马萨诸塞州总医院)Stephen Haggarty博士
3,美国华盛顿大学Thomas Reh博士

哈佛大学陈曾熙公共卫生学院环境遗传学和生理学教授Quan Lu博士表示:“我们将ARMMs系统经工程化设计后,使其成为一个平台能将一些介质运送到特定组织或细胞中的。而这一领域多年来一直被研究与探索。我希望我们的工作可以带来挽救生命的新疗法。”

关于拜耳飞跃计划

拜耳飞跃计划作为拜耳的下属机构,负责引领具有重大影响力的投资项目,投入用于应对当今健康和农业领域最大挑战的解决方案。其投资组合包括30多家公司,而这些公司都在致力于潜在的突破性技术,以克服一些特定挑战,例如,再生失去的组织功能,减少耕种对环境的影响,预防或治愈癌症等。

关于Vesigen Therapeutics

Vesigen Therapeutics是一家生物技术公司,旨在利用融合的细胞外囊泡递送技术,推动实现针对细胞内靶点的突破性疗法。此项被称为ARMMs(ARRDC1介导的微囊泡)的专利技术,能够运送包括RNA(mRNA,shRNA,核酶),蛋白(信号蛋白,酶,抗体片段)以及基因编辑复合物(Cas9) / gRNA)等众多有效载荷,使其直接进入靶点细胞的细胞质,扩大了可用药靶点的范围。该团队致力于利用ARMMs技术开发变革性药物,解决当前未满足的医学需求。

关于ARMMs 

ARMMs囊泡(ARRDC1介导的微泡)是细胞产生的一类融合细胞外囊泡,用于包装和传递细胞与组织之间的通信信号。 ARMMs的细胞机制被许多包膜病毒(例如HIV和埃博拉病毒)劫持,以产生从宿主细胞中萌发并具有特定靶向特性的病毒包膜包装。 ARMMs具有其他类别的细胞外囊泡(例如外泌体)所没有的独特特性,使其更适合产生治疗介质。经证明,众多的不稳定和难以递送的治疗药物,包括RNA(mRNA,shRNA,核酶),蛋白质(信号蛋白,酶,抗体片段)和基因编辑复合物(Cas9 / gRNA)都可以包装到ARMMs中,以细胞内方式在体外和体内进行功能性传递。在哈佛Blavatnik生物医学加速器项目的大力支持下,哈佛大学陈曾熙公共卫生学院环境遗传学和生理学教授Quan Lu博士的实验室发现了ARMMs囊泡,并将其工程化变为一个药物递送系统。Vesigen通过与哈佛大学达成的独家许可协议,将继续推进ARMMs平台用于为患者开发创新药物。

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